血友病基因治療的進展

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血友病基因治療的進展

在第62屆ASH年會和博覽會之前作為星期五衛星專題研討會現場錄製

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介紹

演講人:Glenn F. Pierce,醫學博士

基因治療 對於患有各種疾病(包括癌症,艾滋病,糖尿病,心髒病和血友病)的個人而言,它具有廣闊的前景。 這種創新的治療方法改變了人體細胞內的基因,從而阻止了這種疾病。 

基因療法試圖替換或修復突變的基因,使患病的細胞對免疫系統更加明顯。 血友病A和B是X連鎖隱性模式的一部分。 血友病遺傳學涉及X染色體中發現的基因,僅需一個錯誤的基因即可導致這種出血性疾病。

細胞和基因療法仍在研究中,但結果令人鼓舞。 臨床試驗已顯示出成功,美國食品藥物管理局(FDA)批准了一種細胞療法。 在我們的 關鍵考慮因素:血友病基因治療的進展 由Glenn F. Pierce領導,我們討論了該疾病的概述,基因治療的當前狀態等。