Valoctocogene Roxaparvovec 基因轉移治療嚴重 A 型血友病對健康相關生活質量的影響
EAHAD第15屆年度大會摘要

Valoctocogene Roxaparvovec 基因轉移治療嚴重 A 型血友病對健康相關生活質量的影響

B.O'Mahony1,2; J·馬蘭古3; 皮爾林克4; 京東5; G·洛6; CWTan7; 吉爾馬斯8; 特蘭9; TLKhoo10; E·科克雷爾11; D·佩珀雷爾12; 香波斯特13; MFLF費爾南德斯14; 卡茲米15; 馬傑魯斯16; MWS金納17,18; 克拉姆羅斯19; 奎因20; 於20; 懷王20; A.法律20; TM羅賓遜20; B.金20

1愛爾蘭血友病協會;2三一學院,都柏林,愛爾蘭;3 血友病綜合護理中心,Charlotte Maxeke 約翰內斯堡學術醫院,威特沃特斯蘭德大學和 NHLS,南非約翰內斯堡;4 比利時魯汶大學醫院血管內科、止血和血友病中心;5 中國台灣省台中市台中榮民總醫院罕見病和血友病中心;6 西米德蘭茲綜合護理血友病中心,伊麗莎白女王醫院,英國伯明翰;7 澳大利亞阿德萊德皇家阿德萊德醫院血液科;8 血友病治療中心,加利福尼亞大學戴維斯分校,薩克拉門托,美國;9 墨爾本阿爾弗雷德醫院血友病治療中心止血和血栓形成科;10 澳大利亞坎珀當皇家阿爾弗雷德王子醫院血液學研究所;11 兒科血液腫瘤學,聖約瑟夫兒童醫院,坦帕,美國;12 澳大利亞默多克菲奧娜斯坦利醫院血液科;13 AP-HM,艾克斯馬賽大學 La Timone 兒童醫院兒科血液腫瘤科,INSERM,INRA,C2VN,馬賽,法國;14 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña,拉科魯尼亞,西班牙;15 英國南安普敦南安普敦大學醫院血液科;16 聖路易斯華盛頓大學醫學系;17 政策推進研究所有限公司,華盛頓,美國;18 加拿大漢密爾頓麥克馬斯特大學;19 綜合護理血友病治療中心,Vivantes Klinikumim Friedrichshain,柏林,德國;20 BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, 美國

關鍵數據點

Haemo-QOL-A 總分和領域得分

aP <0.0001, bP <0.01, cP <0.05,並且 dP < 0.001。 粗體字表示 CFB 有一個探索性的 P-值 < 0.05。 Haemo-QOL-A,血友病特異性成人生活質量問卷。

血友病 A 的 valoctocogene roxaparvovec 基因治療的 3 期 GENEr8-1 試驗的 Haemo-QOL-A 分析結果。顯示基線、第 26 周和第 52 週的域和總分。粉紅色陰影表示相對於基線的平均變化(CFB),即 ≥ 領域得分 (6.0) 和總分 (5.5) 的臨床重要差異 (CID)。

相關內容

互動網絡研討會
圖片

Please enable the javascript to submit this form

得到拜耳、BioMarin、CSL Behring、Freeline Therapeutics Limited、輝瑞公司、Spark Therapeutics 和 uniQure, Inc. 的教育資助支持。

基本SSL