在以前被基因治療排除的患者中,利用修補術去除中和的AAV抗體
ASGCT第23屆年會摘要

在以前被基因治療排除的患者中,利用修補術去除中和的AAV抗體

喬納森·弗利1,埃拉爾德·謝胡1,艾莉森·丹恩(Allison Dane)1,玫瑰謝里登1麗貝卡·阿拉德(​​Rebecca Alade)1,索羅德·蓋1珍妮·麥金托什(Jenny McIntosh)2哈蒂·奧勒頓(Hattie Ollerton)1,索菲·威廉姆斯1,羅穆德·考鮑(Romuald Corbau)1,海倫·瓊斯2,內森·戴維斯2,安德魯·達文波特2大衛·布里格斯3,阿米特·納斯瓦尼(Amit Nathwani)2

1Freeline,斯蒂夫尼奇,英國

2倫敦大學學院,倫敦,英國

3NHS血液和移植,英國伯明翰

關鍵數據點

高達70%的血友病患者可能會表達抗體,這些抗體會阻止用AAV載體進行基因治療。 這項研究表明,雙重過濾血漿置換術(DFPP)可用於降低AAVS3中和抗體(NAb)滴度,以符合試驗資格標準。

使用明亮的熒光素酶轉導抑制試驗(BL-TIA)從有或沒有連續DFPP循環的患者獲得的結果。 連續循環在降低Nab滴度方面比非連續循環更有效。 回歸分析預測,5個週期將使起始AAVS3 NAb滴度降低94%,這將使60%的患者得到治療。

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