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在以前被基因治療排除的患者中，利用修補術去除中和的AAV抗體
ASGCT第23屆年會摘要

在以前被基因治療排除的患者中，利用修補術去除中和的AAV抗體

喬納森·弗利1，埃拉爾德·謝胡1，艾莉森·丹恩（Allison Dane）1，玫瑰謝里登1麗貝卡·阿拉德（​​Rebecca Alade）1，索羅德·蓋1珍妮·麥金托什（Jenny McIntosh）2哈蒂·奧勒頓（Hattie Ollerton）1，索菲·威廉姆斯1，羅穆德·考鮑（Romuald Corbau）1，海倫·瓊斯2，內森·戴維斯2，安德魯·達文波特2大衛·布里格斯3，阿米特·納斯瓦尼（Amit Nathwani）2

1Freeline，斯蒂夫尼奇，英國

2倫敦大學學院，倫敦，英國

3NHS血液和移植，英國伯明翰

關鍵數據點

高達70％的血友病患者可能會表達抗體，這些抗體會阻止用AAV載體進行基因治療。 這項研究表明，雙重過濾血漿置換術（DFPP）可用於降低AAVS3中和抗體（NAb）滴度，以符合試驗資格標準。

使用明亮的熒光素酶轉導抑制試驗（BL-TIA）從有或沒有連續DFPP循環的患者獲得的結果。 連續循環在降低Nab滴度方面比非連續循環更有效。 回歸分析預測，5個週期將使起始AAVS3 NAb滴度降低94％，這將使60％的患者得到治療。

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