Stabilin-2 啟動子調節血友病小鼠慢病毒載體遞送後對 FVIII 的免疫反應
ASGCT 第 25 屆年會的亮點

Stabilin-2 啟動子調節血友病小鼠慢病毒載體遞送後對 FVIII 的免疫反應

主講人:意大利諾瓦拉皮埃蒙特東方大學 Antonia Follenzi 醫學博士

安東尼婭·福倫齊1, 埃斯特·博羅尼1, 羅伯塔 A. Cirsmaru1, 保羅·E·迪西蒙尼1 , 羅塞拉法瑪1, 瓦倫蒂娜·布魯斯卡金1, 西蒙娜·梅林1, 布賴恩·D·布朗2, 基亞拉·波索蒂1

1意大利諾瓦拉皮埃蒙特東方大學健康科學系
2健康科學系,西奈山醫學院,紐約,紐約

關鍵數據點

Stablin-2 (STAB2) 啟動子指導 LSEC 中的表達

STAB2 是一種清道夫受體,參與清除透明質酸和 vWF-FVIII 複合物。 該受體主要由肝竇內皮細胞(LSEC)在肝內表達。 STAB2 啟動子用於在慢病毒 (LV) 遞送時指導 LSEC 中的 GFP 表達。 與使用 PGK 相比,將 LV.STAB2-GFP/FVIII 載體注射到免疫反應性 BALB/c 小鼠中顯示出內皮靶向和轉基因表達的長期維持,PGK 是一種普遍存在的啟動子,其表達在註射後 2 週內被清除老鼠。

STAB2 啟動子指導 LV.pSTAB2.FVIII 在 A 型血友病小鼠中的表達

通過在幾种血友病小鼠品系中註射攜帶 FVIII 轉基因的 LV,然後評估 FVIII 活性和中和抗體形成,進一步在體內評估 STAB2 啟動子活性。 如此處所示,由 STAB2 啟動子驅動的 FVIII 轉基因的 LV 遞送導致 FVIII 主要在 LSEC(左圖)中表達,而沒有中和抗體(右圖)長達一年。

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得到拜耳、BioMarin、CSL Behring、Freeline Therapeutics Limited、輝瑞公司、Spark Therapeutics 和 uniQure, Inc. 的教育資助支持。

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