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血友病基因治療的科學論文彙編,精選的臨床試驗,法規文件和有用的鏈接
科學論文和法規文件
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4.貝克·DL。 血友病基因治療方面的突破。 ASH臨床新聞。 1年2018月XNUMX日。 https://www.ashclinicalnews.org/features/breakthroughs-gene-therapy-hemophilia/
5. Colella P等人。 AAV介導的體內基因治療中出現的新問題。 Mol Ther Meth臨床開發. 2018;8:87-104. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326962
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相關鏈接
精選臨床試驗
血友病A
- NCT02576795。 Valoctocogene Roxaparvovec的1/2期劑量遞增,安全性,耐受性和功效研究,這是一種腺病毒相關病毒載體介導的嚴重人A型血友病患者人因子VIII的基因轉移。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02576795
- NCT03520712。 Valoctocogene Roxaparvovec的1/2期安全性,耐受性和功效研究,這是腺相關病毒載體介導的人類血友病A患者中FVIII殘留水平≤1 IU / dL且已有抗AAV5抗體的基因轉移。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03520712
- NCT03392974。 評估Valoctocogene Roxaparvovec的有效性/安全性的3期研究,AAV載體介導的hFVIII基因轉移以4E13vg / kg的劑量在血友病A中,殘留FVIII水平≤1IU/ dL的患者接受預防性FVIII輸注。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03392974
- NCT03370913。 FMN殘留水平≤3 IU / dL的血友病A患者的一項三期開放標籤,單臂研究,以評估BMN 270(腺相關病毒載體介導的人因子VIII基因轉移)的有效性和安全性FVIII輸液。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370913
- NCT03432520。 多中心評估SPK-8011 [帶有B-域缺失人因子VIII基因的腺相關病毒載體]在男性血友病A中的長期安全性和有效性。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03432520
- NCT03003533。 A型血友病患者SPK-8011 [與人因子VIII基因重組的腺相關病毒載體]的基因轉移,劑量發現安全性,耐受性和功效研究 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03003533
- NCT03734588。 A型血友病患者中SPK-8016基因療法的劑量尋找研究,以支持對FVIII抑製劑個體的評估。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03734588
- NCT03370172。 一項全球性,開放標籤,多中心,1/2期BAX 888安全性和劑量遞增研究,BAX 8是一種在嚴重血友病中表達B結構域缺失因子VIII(BDD-FVIII)的腺相關病毒血清型8(AAVXNUMX)載體。受試者進行了一次靜脈輸注。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370172
- NCT03061201。 在患有嚴重血友病A的成年受試者中評估SB-1(重組AAV2 / 525人因子2基因療法)的安全性和耐受性的6/8期,開放標籤,適應性,劑量範圍研究。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03061201
- NCT03001830。 GO-8:使用新型血清型8衣殼假型腺相關病毒載體編碼因子VIII-V3的A型血友病的基因治療。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03001830
- NCT03217032。 甲型血友病的慢病毒FVIII基因治療 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03217032
- NCT03818763。 I期研究評估針對A型血友病患者的造血幹細胞基因轉移的安全性和可行性,該基因轉移針對血小板中的VIII因子傳遞。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03818763
血友病B
- NCT02484092。 B型血友病患者SPK-9001 [帶有人因子IX基因的腺相關病毒載體]的基因治療,標籤公開,劑量遞增研究。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02484092
- NCT03307980。 FIX長期研究:IX因子(FIX)基因轉移,SPK9001長期安全性和有效性研究的多中心評估 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03307980
- NCT02396342。 I / II期,開放標籤,不受控制,單劑量,劑量遞增,多中心試驗,研究了向成人糖尿病患者施用含有密碼子優化的人因子IX基因(AAV5-hFIX)的腺相關病毒載體。嚴重或中度血友病B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02396342
- NCT03569891。 III期開放標籤,單劑量,多中心,多國試驗,研究一種含有密碼子優化的人因子IX基因(AAV5-hFIXco-Padua,AMT-5)的帕多瓦變體的血清型061腺相關病毒載體。給予患有嚴重或中度嚴重血友病的成人受試者B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03569891
- NCT03489291。 IIb期,開放標籤,單劑量,單臂,多中心試驗,以確認包含密碼子優化的人因子IX基因(AAV5)帕多瓦變體的血清型5腺相關病毒載體的IX活性水平-hFIXco-Padua,AMT-061)適用於患有嚴重或中度嚴重血友病B的成人受試者。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03489291
- NCT01687608。 乙型血友病患者自我互補優化腺相關病毒血清型1因子IX基因治療(AskBio2)的8/009期開放標籤,單次劑量試驗。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01687608
- NCT03369444。 乙型血友病患者新型腺相關病毒載體(FLT180a)的I / II期,開放標籤,多中心,單劑量升序安全性研究。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03369444
- NCT03641703。 一項開放性,多中心,長期隨訪研究,旨在調查乙型血友病患者服用新型腺相關病毒載體(FLT180a)後反應的安全性和耐用性。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03641703
- NCT02695160。 一期,開放標籤,遞增劑量研究,旨在通過鋅指核酸酶(ZFN)介導SB-FIX在成人嚴重B型血友病患者中靶向靶向整合評估AAV2 / 6因子IX基因治療的安全性和耐受性。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02695160
- NCT00979238。 一種自我互補的腺相關病毒載體(scAAV 2 / 8-LP1-hFIXco)用於血友病B基因轉移的開放標籤劑量遞增研究。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00979238