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血友病基因治療的科學論文彙編，精選的臨床試驗，法規文件和有用的鏈接

WFH 在線學習中心臨床試驗

https://elearning.wfh.org/elearning-centres/clinical-trials/

該在線學習中心由世界血友病聯合會出版
(WFH) 並已在此處鏈接並獲得許可。

科學論文和法規文件

血友病基因療法的評論

1. Abbasi J.血友病基因療法顯示出希望。 JAMA。 2018; 319（6）：539。 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29450507

2. Arruda VR等。血友病治療的新方法：成功與挑戰。血. 2017;130:2251-2256. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29018078

3. Balkaransingh P等人。血友病甲的新療法和當前臨床進展 Ther Adv Hematol。2018; 9：49-61。 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/?term=29387330

4.貝克·DL。血友病基因治療方面的突破。 ASH臨床新聞。 1年2018月XNUMX日。 https://www.ashclinicalnews.org/features/breakthroughs-gene-therapy-hemophilia/

5. Colella P等人。 AAV介導的體內基因治療中出現的新問題。 Mol Ther Meth臨床開發. 2018;8:87-104. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326962

6. DiMichele DM。血友病療法在創新高速公路上的通行顛簸。血球。 2018; 2：e144。 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30887008

7.Doshi BS等。血友病的基因治療：未來會怎樣？ The Adv Hematol. 2018;9:273-293. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30210756

8.Dunbar CE等人。基因療法已經成熟。科學。 2018; 359：4672。 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326244

9. Evens H等人。血友病基因治療：從開拓者到改變遊戲規則。 血友病. 2018;24(Suppl. 6):50–59. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878653

10.喬治·洛杉磯。血友病基因療法已經成熟。 血液學Am Soc Hematol Educ Program。 2017; 587-594。 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29222308

11. Mahlangu J等。新興的血友病療法–全球視野。 血友病. 2018;24(Suppl. 6):15–21. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878661

12. Makris M.血友病治療的黃金時代？ 血友病。 2018; 24：175-176。 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29601683

13.Park CY，等。血友病基因校正的基因組編輯技術。 人類基因. 2016;135:977-981. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27357631

14.Perrin GQ，等。血友病基因治療的最新進展。血. 2019;133:407-414. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30559260

15.Pierce GF等。血友病正在研究中的聚寶盆。 摩爾人. 2017;25:2429-2430. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29055619

16.Pierce GF等。血友病基因治療的過去，現在和未來：從載體和轉基因到已知和未知結果。 血友病. 2018;24(Suppl. 6):60–67. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878660

17.Pierce GF等。第一次WFH基因治療圓桌會議：了解全球血友病基因治療的前景和挑戰。 血友病。 2019; 1-6。 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30604914

18.管道軟件。血友病的新療法。 血液學Am Soc Hematol Educ Program。 2016;（1）：650-656。 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27913542

19.管SW。血友病的基因治療。 Pediatr血癌。 2018; 65：e26865。 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29077262

20.Schutgens R等人。血友病的基因治療：從炒作到希望。血球. 2018;2(2):22:e37. https://journals.lww.com/hemasphere/Fulltext/2018/04000

血友病基因治療的臨床試驗結果及相關出版物

血友病基因治療的結果

監管文件

血友病A

NCT02576795。 Valoctocogene Roxaparvovec的1/2期劑量遞增，安全性，耐受性和功效研究，這是一種腺病毒相關病毒載體介導的嚴重人A型血友病患者人因子VIII的基因轉移。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02576795
NCT03520712。 Valoctocogene Roxaparvovec的1/2期安全性，耐受性和功效研究，這是腺相關病毒載體介導的人類血友病A患者中FVIII殘留水平≤1 IU / dL且已有抗AAV5抗體的基因轉移。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03520712
NCT03392974。評估Valoctocogene Roxaparvovec的有效性/安全性的3期研究，AAV載體介導的hFVIII基因轉移以4E13vg / kg的劑量在血友病A中，殘留FVIII水平≤1IU/ dL的患者接受預防性FVIII輸注。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03392974
NCT03370913。 FMN殘留水平≤3 IU / dL的血友病A患者的一項三期開放標籤，單臂研究，以評估BMN 270（腺相關病毒載體介導的人因子VIII基因轉移）的有效性和安全性FVIII輸液。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370913
NCT03432520。多中心評估SPK-8011 [帶有B-域缺失人因子VIII基因的腺相關病毒載體]在男性血友病A中的長期安全性和有效性。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03432520
NCT03003533。 A型血友病患者SPK-8011 [與人因子VIII基因重組的腺相關病毒載體]的基因轉移，劑量發現安全性，耐受性和功效研究 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03003533
NCT03734588。 A型血友病患者中SPK-8016基因療法的劑量尋找研究，以支持對FVIII抑製劑個體的評估。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03734588
NCT03370172。一項全球性，開放標籤，多中心，1/2期BAX 888安全性和劑量遞增研究，BAX 8是一種在嚴重血友病中表達B結構域缺失因子VIII（BDD-FVIII）的腺相關病毒血清型8（AAVXNUMX）載體。受試者進行了一次靜脈輸注。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370172
NCT03061201。在患有嚴重血友病A的成年受試者中評估SB-1（重組AAV2 / 525人因子2基因療法）的安全性和耐受性的6/8期，開放標籤，適應性，劑量範圍研究。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03061201
NCT03001830。 GO-8：使用新型血清型8衣殼假型腺相關病毒載體編碼因子VIII-V3的A型血友病的基因治療。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03001830
NCT03217032。甲型血友病的慢病毒FVIII基因治療 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03217032
NCT03818763。 I期研究評估針對A型血友病患者的造血幹細胞基因轉移的安全性和可行性，該基因轉移針對血小板中的VIII因子傳遞。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03818763

血友病B

NCT02484092。 B型血友病患者SPK-9001 [帶有人因子IX基因的腺相關病毒載體]的基因治療，標籤公開，劑量遞增研究。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02484092
NCT03307980。 FIX長期研究：IX因子（FIX）基因轉移，SPK9001長期安全性和有效性研究的多中心評估 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03307980
NCT02396342。 I / II期，開放標籤，不受控制，單劑量，劑量遞增，多中心試驗，研究了向成人糖尿病患者施用含有密碼子優化的人因子IX基因（AAV5-hFIX）的腺相關病毒載體。嚴重或中度血友病B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02396342
NCT03569891。 III期開放標籤，單劑量，多中心，多國試驗，研究一種含有密碼子優化的人因子IX基因（AAV5-hFIXco-Padua，AMT-5）的帕多瓦變體的血清型061腺相關病毒載體。給予患有嚴重或中度嚴重血友病的成人受試者B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03569891
NCT03489291。 IIb期，開放標籤，單劑量，單臂，多中心試驗，以確認包含密碼子優化的人因子IX基因（AAV5）帕多瓦變體的血清型5腺相關病毒載體的IX活性水平-hFIXco-Padua，AMT-061）適用於患有嚴重或中度嚴重血友病B的成人受試者。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03489291
NCT01687608。乙型血友病患者自我互補優化腺相關病毒血清型1因子IX基因治療（AskBio2）的8/009期開放標籤，單次劑量試驗。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01687608
NCT03369444。乙型血友病患者新型腺相關病毒載體（FLT180a）的I / II期，開放標籤，多中心，單劑量升序安全性研究。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03369444
NCT03641703。一項開放性，多中心，長期隨訪研究，旨在調查乙型血友病患者服用新型腺相關病毒載體（FLT180a）後反應的安全性和耐用性。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03641703
NCT02695160。一期，開放標籤，遞增劑量研究，旨在通過鋅指核酸酶（ZFN）介導SB-FIX在成人嚴重B型血友病患者中靶向靶向整合評估AAV2 / 6因子IX基因治療的安全性和耐受性。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02695160
NCT00979238。一種自我互補的腺相關病毒載體（scAAV 2 / 8-LP1-hFIXco）用於血友病B基因轉移的開放標籤劑量遞增研究。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00979238

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