Valoctocogene Roxaparvovec 基因轉移 2 年後轉基因產生的 FVIII 與出血率之間的關係:來自 Gener8-1 的結果
ISTH第30屆大會亮點

Valoctocogene Roxaparvovec 基因轉移 2 年後轉基因產生的 FVIII 與出血率之間的關係:來自 Gener8-1 的結果

演講者:Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, 威特沃特斯蘭德大學健康科學學院和國家健康實驗室服務部,南非約翰內斯堡

J.馬蘭古1, H.尚博斯特2, S. 週3, A.鄧恩4, A.馮德賴加爾斯基5, R.卡茨馬雷克6, G.基內特7, M.拉凡8, A.萊維特9, B. 馬丹10,J·梅森11, J.奧爾登堡12, M.奧澤洛13, F.佩萬迪14, D.昆15, M.雷丁16, S.夏皮羅17, H.於18, T.羅賓遜18, S. 管19

1金山大學,國家健康實驗室服務和血友病綜合護理中心,Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital,約翰內斯堡,豪登省,南非
2APHM, La Timone 兒童醫院和艾克斯馬賽大學兒科血液腫瘤科, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Provence-Alpes-Cote d'Azur, France
3台灣大學醫院內科血液科,台北,基隆,台灣(中華民國)
4美國俄亥俄州哥倫布市全國兒童醫院血液學、腫瘤學和骨髓移植科和俄亥俄州立大學醫學院
5血液學/腫瘤學部,醫學系,加利福尼亞大學聖地亞哥分校,聖地亞哥,加利福尼亞州,美國
6印第安納大學醫學院、IUPUI-Wells 兒科研究中心和 Hirszfeld 免疫學和實驗治療研究所,美國印第安納州印第安納波利斯
7Sheba 醫療中心和特拉維夫大學,特拉維夫,特拉維夫,以色列
8血液學中心,倫敦帝國理工學院,倫敦,英格蘭,英國
9加州大學舊金山分校,舊金山,加利福尼亞州,美國
10Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust,倫敦,英格蘭,英國
11昆士蘭血友病中心、皇家布里斯班婦女醫院和昆士蘭大學,布里斯班,澳大利亞昆士蘭
12實驗血液學和輸血醫學研究所和罕見疾病中心,波恩大學,波恩,北萊茵-威斯特法倫州,德國
13Hemocentro UNICAMP,內科,醫學科學學院,坎皮納斯大學,坎皮納斯,聖保羅,巴西
14Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico、UOC Medicina Generale、Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Centre 和 Fondazione Luigi Villa,以及意大利米蘭大學病理生理學和移植系
15美國加利福尼亞州洛杉磯骨科血友病治療中心
16出血和凝血障礙中心,明尼蘇達大學明尼阿波利斯明尼蘇達美國
17牛津大學醫院國家健康服務基金會信託基金、牛津大學和牛津國家健康研究所生物醫學研究中心,英國牛津
18BioMarin Pharmaceutical, Inc.,諾瓦托,加利福尼亞,美國

19兒科和病理學系,密歇根大學,安娜堡,密歇根州,美國

關鍵數據點

Valoctocogene Roxaparvovec 第 2 年安全摘要
年化治療出血率/FVIII 利用率

使用 valoctocogene roxaparvovec 治療的血友病 A 患者的 3 期 GENEr8-1 研究結果顯示,與基線相比,從第 1 年到第 2 年,治療的出血/年和年化 FVIII 利用率持續減少。 基線值來自非干預性研究 BMN 6-270 中 902 個月的前瞻性數據收集期。

相關內容

互動網絡研討會
圖片

Please enable the javascript to submit this form

得到拜耳、BioMarin、CSL Behring、Freeline Therapeutics Limited、輝瑞公司、Spark Therapeutics 和 uniQure, Inc. 的教育資助支持。

基本SSL