ISTH 2020虛擬大會的要點
SPK-8011的I / II期試驗:穩定且持久的FVIII表達持續2年以上,在AAV介導的AVIII血友病FVIII基因轉移後,初始劑量組的ABR顯著改善
喬治1,2,E。Eyster3,拉格尼4,S。Sullivan5,B. Samelson-Jones1,2,埃文斯3,A。MacDougall6,M. Curran6,湯普金斯6,K。Wachtel6,D。Takefman6,K。Reape6,F。Mingozzi6,P。Monahan6,X. Anguela6,K.高6
1費城兒童醫院,費城,美國
2美國費城賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫學院
3賓夕法尼亞州立大學米爾頓·S·赫爾希醫學中心,美國好時
4美國匹茲堡大學醫學系匹茲堡大學醫學中心和西賓夕法尼亞州血友病中心
5美國密西西比州高級醫學中心,麥迪遜
6Spark Therapeutics,費城,美國
喬治1,2,E。Eyster3,拉格尼4,S。Sullivan5,B. Samelson-Jones1,2,埃文斯3,A。MacDougall6,M. Curran6,湯普金斯6,K。Wachtel6,D。Takefman6,K。Reape6,F。Mingozzi6,P。Monahan6,X. Anguela6,K.高6
1費城兒童醫院,費城,美國
2美國費城賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫學院
3賓夕法尼亞州立大學米爾頓·S·赫爾希醫學中心,美國好時
4美國匹茲堡大學醫學系匹茲堡大學醫學中心和西賓夕法尼亞州血友病中心
5美國密西西比州高級醫學中心,麥迪遜
6Spark Therapeutics,費城,美國