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ISTH 2020虛擬大會的要點
SPK-8011的I / II期試驗：穩定且持久的FVIII表達持續2年以上，在AAV介導的AVIII血友病FVIII基因轉移後，初始劑量組的ABR顯著改善
喬治1,2，E。Eyster3，拉格尼4，S。Sullivan5，B. Samelson-Jones1,2，埃文斯3，A。MacDougall6，M. Curran6，湯普金斯6，K。Wachtel6，D。Takefman6，K。Reape6，F。Mingozzi6，P。Monahan6，X. Anguela6，K.高6
1費城兒童醫院，費城，美國
2美國費城賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫學院
3賓夕法尼亞州立大學米爾頓·S·赫爾希醫學中心，美國好時
4美國匹茲堡大學醫學系匹茲堡大學醫學中心和西賓夕法尼亞州血友病中心
5美國密西西比州高級醫學中心，麥迪遜
6Spark Therapeutics，費城，美國
喬治1,2，E。Eyster3，拉格尼4，S。Sullivan5，B. Samelson-Jones1,2，埃文斯3，A。MacDougall6，M. Curran6，湯普金斯6，K。Wachtel6，D。Takefman6，K。Reape6，F。Mingozzi6，P。Monahan6，X. Anguela6，K.高6
1費城兒童醫院，費城，美國
2美國費城賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫學院
3賓夕法尼亞州立大學米爾頓·S·赫爾希醫學中心，美國好時
4美國匹茲堡大學醫學系匹茲堡大學醫學中心和西賓夕法尼亞州血友病中心
5美國密西西比州高級醫學中心，麥迪遜
6Spark Therapeutics，費城，美國
關鍵數據點
專為SPK-1設計的2/8011期試驗包括接受1種載體劑量之一的患者：3x511 vg / kg（5e11，n = 2），1x1012 vg / kg（1e12，n = 3）和2x1012 vg / kg（2e12，n = 9）。 符合條件的患者是中度（n = 1）至嚴重（n = 13）血友病A（FVIII：C≤2％），低至不可檢測水平的衣殼LK03中和抗體且暴露於> 150天的因素的成年男性無抑製劑史。 密切隨訪患者1年，併計劃進行長達4年的長期隨訪。
在註入SPK-14的8011例患者中，有2例以最高劑量（2e12）注入的患者不能維持FVIII的穩定表達。 12名穩定表達的患者出血事件減少91％，因子使用減少96％（未顯示）。
根據一階段試驗，低劑量組（5e11，圖中參與者1和2）和中劑量組（1e12，圖中參與者3-5）的患者FVIII的表達長期在5％至25％之間長期隨訪時間為2至3.3年。
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