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ESGCT 第 28 屆年會的亮點
克服抗 AAV 預先存在的免疫力，在臨床環境中實現安全有效的基因轉移。
朱塞佩·隆齊蒂博士
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE
關鍵數據點
(A) 由於先天免疫，使用 AAV 載體的轉基因表達的功效會降低。 (B) 在這項涉及具有抗 AAV 抗體的非人類靈長類動物的概念驗證研究中，使用內肽化 imlifidase (IdeS) 來確定循環 IgG 的降解是否可以改善 AAV 介導的 hFIX 表達。
在用含有 FIX 的 AAV8 治療的非人類靈長類動物中，與未經 IdeS 治療的動物相比，用 IdeS 治療的動物血漿中的 hFIX 表達顯著更高。 這些結果表明，系統性 IgG 降解可能允許在血清陽性血友病患者中使用 AAV 載體進行基因治療，以及在先前治療過的因子表達降低的患者中重新給藥。
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