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最新消息

BioMarin宣布對患有嚴重A型血友病的成年人進行3期基因治療的陽性試驗結果； 研究符合一年數據集中的所有主要和次要功效終點

 

Freeline報告更新了血友病B階段1/2 B-AMAZE試驗的數據

 

非病毒基因療法在血友病A動物模型中顯示出應許

 

UniQure分享有關AMT-061和AMT-060基因治療候選人的長期數據

 

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得到拜耳、BioMarin、CSL Behring、Freeline Therapeutics Limited、輝瑞公司、Spark Therapeutics 和 uniQure, Inc. 的教育資助支持。

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