基因療法最新消息| 實驗性基因療法研究

BioMarin提交EMA申請首次血友病基因治療

十二月18日-2019

血友病甲新型治療的患者觀點：定性研究

十一月17日 2019

在NHP中施用AAV5-R338L“帕多瓦”因子IX與AAV5 WT人因子IX後，增強的因子IX活性

十一月17日 2019

uniQure授予美國專利以將FIX-Padua用於B型血友病基因治療

十一月05日 2019

Etranacogene dezaparvovec（AMT-061 2b期）：血友病B中正常/接近正常的FIX活性和出血停止
30 2019月
血友病基因治療的進展與挑戰
28 2019月
肝基因療法：可靠耐用？
28 2019月
血友病的基因治療：迄今為止的進展和挑戰
28 2019月

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由BioMarin，Freeline Therapeutics Limited，Pfizer Inc.，Shire，Spark Therapeutics和uniQure，Inc.提供的教育補助金支持

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