GeneTherapy.ISTH.org-基因療法最新消息

BioMarin提交EMA申請首次血友病基因治療

18-2019-XNUMX

血友病甲新型治療的患者觀點：定性研究

17 2019月

在NHP中施用AAV5-R338L“帕多瓦”因子IX與AAV5 WT人因子IX後，增強的因子IX活性

17 2019月

uniQure授予美國專利以將FIX-Padua用於B型血友病基因治療

05 2019月

Etranacogene dezaparvovec（AMT-061 2b期）：血友病B中正常/接近正常的FIX活性和出血停止
30 2019月
血友病基因治療的進展與挑戰
28 2019月
肝基因療法：可靠耐用？
28 2019月
血友病的基因治療：迄今為止的進展和挑戰
28 2019月

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