基因療法最新消息| 實驗性基因療法研究

提案申請：血友病中的人工智能/機器學習研究

06 2020月

Spark Therapeutics在ISTH 8011虛擬大會上宣布了A型血友病1/2期臨床試驗中SPK-2020的更新數據

七月二十三日

基因療法BAY 2599023在實驗中顯示穩定的FVIII活性，安全性

七月二十三日

Freeline為FLT120a的關鍵試驗籌集了180億美元，FLTXNUMXa是B型血友病的基因治療候選者

七月二十三日

研究性基因療法導致出血率和VIII因子使用率大幅下降，最新數據顯示
六月24日 2020
基因療法SB-525在Alta血友病A審判中的有效性（現14個月）
六月19日 2020
試驗顯示，BioMarin的A型血友病基因療法可在四年後繼續預防出血
六月03日 2020
FDA同意ET1的A期血友病基因治療的第一階段試驗
27 2020五月

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公司簡介

由BioMarin，Freeline Therapeutics Limited，Pfizer Inc.，Shire，Spark Therapeutics和uniQure，Inc.提供的教育補助金支持

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