GeneTherapy.ISTH.org-基因療法最新消息

早期試驗數據顯示，大劑量的B型血友病基因治療可使FIX水平正常化

早期試驗數據顯示，大劑量的B型血友病基因治療可使FIX水平正常化

18 2020月

BioMarin向美國食品和藥物管理局提交生物製劑許可證申請，用於Valoctocogene Roxaparvovec治療甲型血友病

BioMarin向美國食品和藥物管理局提交生物製劑許可證申請，用於Valoctocogene Roxaparvovec治療甲型血友病

02 2020月

血友病的人類基因治療

血友病的人類基因治療

04 2020月

AAV5-hFVIII-SQ基因治療A型血友病的多年隨訪

AAV5-hFVIII-SQ基因治療A型血友病的多年隨訪

02 2020月

BioMarin提交EMA申請首次血友病基因治療
18-2019-XNUMX
在NHP中施用AAV5-R338L“帕多瓦”因子IX與AAV5 WT人因子IX後，增強的因子IX活性
17 2019月
血友病甲新型治療的患者觀點：定性研究
17 2019月
uniQure授予美國專利以將FIX-Padua用於B型血友病基因治療
05 2019月

我同意條款和條件和隱私政策

關於我們

由BioMarin，Freeline Therapeutics Limited，Pfizer Inc.，Shire，Spark Therapeutics和uniQure，Inc.提供的教育補助金支持

基本SSL