乙型血友病患者和已有抗AAV5 NAB的NHP接受單一AAV5-hFIX治療後達到的治療性hFIX活性
基因治療的臨床進展血友病基因治療的臨床試驗更新
既存免疫對基於AAV5的基因治療的非臨床藥效學的影響