二十一世紀的血友病試驗:定義患者的重要結果

二十一世紀的血友病試驗:定義患者的重要結果

血栓和止血的研究與實踐 (2019春季) 379,No. 20,P.184 Konkle,Barbara A .; 斯金納,馬克; 阿方索Iorio

在過去的五十年中,血友病護理取得了顯著進展,其範圍已擴大到包括非替代療法和即將到來的基因療法。 但是,這些進展需要重新審視用於評估臨床研究中因子替代療法的結局指標,即因子活性水平和年度出血率。 這些終點不僅應在新的血友病治療策略的背景下重新考慮,而且還應從最近對患者生存,功能狀態和生活質量相關觀點的新重視的角度重新考慮。 選擇和衡量患者重要的結果(通常是患者報告的)正在成為臨床試驗過程中的關鍵步驟。 研究團體認識到,患者從與臨床醫生,製造商和其他利益相關者不同的角度看待問題。 它重視他們對研究設計的洞察力以及他們的實際參與。 對患者而言重要的是涵蓋整個護理週期的結果:生存期,功能狀態和生活質量。

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