英國血友病患者隊列中與腺病毒相關的抗體

英國血友病患者隊列中與腺病毒相關的抗體

血栓和止血的研究與實踐 (2019春季) 3,第2號,第261頁,斯坦福,S。 粉紅,R。 Creagh,D。 等。

最近的一項研究發現,篩查預先存在的免疫力對於確定最有可能從基因治療中受益的患者可能很重要。 在英國進行的一項成人血友病A隊列研究包括使用AAV轉導抑制和總抗體檢測法,對100例患者的檸檬酸鹽血漿樣品進行針對5型腺相關病毒(AAV5)和8型AAV(AAV8)的預先存在的活性測試。 根據數據,21%的患者俱有抗AAV5抗體,而23%的患者俱有抗AAV8抗體。 另外,25%的患者使用AAV5抑製劑,38%的患者使用AAV8抑製劑。 在該隊列中,兩種測定法的總體血清陽性率分別針對AAV30為5%和針對AAV40為8%。 兩種類型的AAV共有24%的患者血清陽性。 研究人員報告說,臨床研究對於評估先前免疫對AAV介導的基因治療的安全性和有效性的影響可能是有用的。

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