如何討論血友病的基因療法? 病人和醫師的觀點

如何討論血友病的基因療法? 病人和醫師的觀點

血友病 (05/21/19)Miesbach,W .; 奧馬尼(B.) 鑰匙,NS; 等。

儘管基因療法可以徹底改變血友病患者的治療方法,降低他們的出血風險,同時減少或消除對外源性因子的需要,但研究人員表示,對於醫生和患者來說,擁有清晰可靠的信息來源以討論兩者之間的關係非常重要。治療的風險和益處。 涉及腺相關病毒(AAV)載體介導的基因治療的研究表明,持續時間內內源性因子水平有所改善,年出血率顯著降低,外源性因子使用率降低,安全性良好。 但是,對醫生來說重要的是要強調研究正在進行中,並且仍然存在證據空白,例如長期安全性。 此外,根據基因治療試驗的資格標準,可以排除關鍵的患者群體,包括兒童和青少年,肝或腎功能不全的患者,以及具有因子抑製劑史或中和性AAV抗體的既往史的患者。

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