在NHP中施用AAV5-R338L“帕多瓦”因子IX與AAV5 WT人因子IX後,增強的因子IX活性

在NHP中施用AAV5-R338L“帕多瓦”因子IX與AAV5 WT人因子IX後,增強的因子IX活性

Spronck EA等。 在NHP中施用AAV5-R338L“帕多瓦”因子IX與AAV5 WT人因子IX後,因子IX活性增強。 Mol Ther Methods臨床開發. 2019;15:221-231.

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得到拜耳、BioMarin、CSL Behring、Freeline Therapeutics Limited、輝瑞公司、Spark Therapeutics 和 uniQure, Inc. 的教育資助支持。

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