BioMarin宣布對患有嚴重A型血友病的成年人進行3期基因治療的陽性試驗結果; 研究符合一年數據集中的所有主要和次要功效終點

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得到拜耳、BioMarin、CSL Behring、Freeline Therapeutics Limited、輝瑞公司、Spark Therapeutics 和 uniQure, Inc. 的教育資助支持。

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