史蒂芬·派珀(馬里蘭州)
ISTH 2021 大會的亮點

來自成人 B 型血友病 3 期 HOPE-B 基因治療試驗的肝臟安全病例報告

M.施密特1, GR 福斯特2, M. 科彭斯3, H.湯姆森1, D. 庫珀4, R. 多爾梅奇4, EK 索耶4, L.海金克5, SW管6

1GeneWerk GmbH,德國海德堡

2英國倫敦瑪麗女王大學 Barts 肝臟中心

3阿姆斯特丹大學醫學中心,荷蘭阿姆斯特丹

4uniQure Inc, 列剋星敦, 美國

5uniQure BV,阿姆斯特丹,荷蘭

6密歇根大學,安娜堡,美國

關鍵數據點

  • 69 歲非西班牙裔白人男性,患有中重度 B 型血友病
  • 1980 年-被診斷出患有 HBV(抗 HBs、抗 HBc 和抗 HBe 抗體為 +ve)
  • 1983-被診斷為非甲型/非乙型肝炎
  • 2003 年-在可用測試時確認為 HCV 陽性
  • 2015 年 - 對 HCV 根除療法進行評估,基因型 1a,無明顯纖維化 (Fibroscan 5.7 kPa)
  • 2015-用paritaprevir/ombitasvir/ritonavir、dasabuvir和利巴韋林治療; 實現持續的病毒學反應
  • 社會歷史因既往吸煙、飲酒 0-2 單位/周而著稱
  • 以癌症著稱的家族史

HOPE-B 試驗中一名血友病 B 患者的肝臟相關病史,該患者在參與研究時經歷了肝細胞癌。 他的病史包含 HCC 發展的幾個危險因素,包括乙型和丙型肝炎、高齡和飲酒。

HCC 分子分析總結
輸注後 1 年,根據協議進行的超聲檢查顯示肝包膜下病變。 該表總結了隨後對切除的腫瘤組織進行的分子整合位點分析和全基因組測序,包括如果 HCC 依賴(第 1 列)或獨立於(第 2 列)AAV 整合的預期結果。 分析的實際結果顯示在第 3 列中。

相關內容

互動網絡研討會
圖片

Please enable the javascript to submit this form

得到拜耳、BioMarin、CSL Behring、Freeline Therapeutics Limited、輝瑞公司、Spark Therapeutics 和 uniQure, Inc. 的教育資助支持。

基本SSL