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ISTH 2021 大會的亮點
犬血友病模型中腺相關病毒基因治療後早期結果的調查
巴蒂1, B. 耶茨2，D。Hurlbut3, S.西索-隆奇2, A. 梅納爾3, H. 阿基夫2, T. 克里斯蒂安森2, P. 科洛西2, L. Harpell1, S. Liu2, A. Mo1, A. 彭德1, G.維爾斯2, C. 維泰利2，A。溫特伯恩4, S. 邦廷2，方芳2，D。Lillicrap1
1加拿大金斯敦皇后大學病理學和分子醫學系
2BioMarin Pharmaceutical，諾瓦托，美國
3金斯頓健康科學，金斯敦，加拿大
4加拿大金斯頓皇后大學動物護理服務
關鍵數據點
血友病狗模型用於評估 AAV 基因治療後影響肝臟的變化和影響 FVIII 表達的因素。 五隻雄性犬接受了單次輸注 AAV5-HLP-cFVIII 的治療，劑量為 6.8e13–2e14 載體基因組/kg。 在用密碼子優化構建體（JA2 和 K2013）治療的 2015 隻狗中觀察到 FVIII 表達，其持續六個月（co-cFVIII-SQ = 6.8% 和 co-cFVIII-V3 = 4.3%），整體正常化凝血時間（WBCT）。
如圖所示，用 co-cFVIII-V3 (K2015) 治療的狗發生了兩次轉氨酶，第 84 天活檢後輕度升高，第 116 天第二次活檢前第二次升高。 用於研究這些發作的超聲成像和肝臟活檢顯示沒有顯著的潛在肝臟組織病理學。
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