Alta研究的更新隨訪,該研究是針對患有嚴重血友病的成年人的希羅考特基因Fitelparvovec(SB-1)基因療法進行的2/525期研究

Alta研究的更新隨訪,該研究是針對患有嚴重血友病的成年人的希羅考特基因Fitelparvovec(SB-1)基因療法進行的2/525期研究
第62屆ASH年會和博覽會的要點

成人A重度血友病患者Giroctocogene Fitelparvovec(SB-1)基因療法的2/525期研究Alta研究的更新隨訪

醫學博士安德魯·萊維特(Andrew D.Leavitt)1,Barbara A. Konkle,醫學博士2,3,醫學博士Kimo Stine4內森·維斯韋什瓦爾(MD)5醫學博士Thomas J.Harrington6醫學博士Adam Giermasz7醫學博士史蒂文·阿金(Steven Arkin)8,方芳,醫學博士9,馬薩諸塞州RN的Frank Plonski8,Lynne Smith,MBA10,曾立榮博士,工商管理碩士9,格雷戈里·迪·魯索,醫學博士8博士Bettina M Cockroft11,醫學博士Jeremy Rupon10 和醫學博士Didier Rouy11

1加州大學舊金山分校

2華盛頓大學西雅圖分校

3華盛頓大學華盛頓州華盛頓出血病中心

4UAMS在阿肯色州兒童城阿肯色州兒童醫院

5佛羅里達州坦帕市南佛羅里達大學

6邁阿密大學密勒醫學院

7加利福尼亞大學戴維斯分校,薩克拉曼多

8輝瑞公司(馬薩諸塞州劍橋)

9輝瑞公司,紐約,紐約

10輝瑞公司,賓夕法尼亞州科維爾

11加利福尼亞州布里斯班,Sangamo Therapeutics

關鍵數據點

學習規劃

SB-1的2/525期研究是劑量遞增,4劑量隊列設計,每個低劑量2名參與者,最高劑量5名參與者3 x 1013 vg /公斤。 隨訪時間從輸注後1到3年不等,但第1組中有3位參與者(1 x 1013 (vg / kg)誰提前終止研究(失去隨訪)。

第4組中的ALT升高(3 x 1013 vg / kg)

ALT升高是最常見的不良事件,在隊列5中以最高劑量發生在11名參與者中的4名和5名參與者中的4名。這4名參與者接受了類固醇治療,持續時間為6至16週。 在這3名參與者中有4名出現第二個ALT升高。

同類群組的效率4

使用顯色測定法進行的FVIII活性用於隊列5(最高劑量隊列)的4位參與者。 輸注後的隨訪時間為52至82週。 對於9-52週,中位數FVIII活性為56.9%,平均值為70.4%(由4組隊列研究中的5名參與者中的4名在52週評估得出)。

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