世界血友病聯盟基因治療登記處

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第62屆ASH年會和博覽會的要點

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芭芭拉·康克爾(馬里蘭州)1,2,唐娜·科芬(Donna Coffin),理學碩士3,Mayss Naccache1羅伯特·克拉克(Robert Clark)4馬里蘭州林賽·喬治5,醫學博士Alfonso Iorio,博士6,醫學博士Wolfgang A. Miesbach7,布萊恩·奧馬奧尼8,Flora Peyvandi9,10,史蒂芬·W·派珀11,阿德里安·夸特爾12,Eileen K Sawyer博士13,馬克·斯金納(Mark W Skinner),法學博士14,巴塞洛繆J. Tortella,醫學博士,工商管理碩士15,水晶沃森,BS16,倫納德·瓦倫蒂諾醫學博士17,伊恩·溫伯恩18約翰尼·馬蘭古(Johnny Mahlangu)19和醫學博士Glenn F. Pierce20

1世界血友病聯盟,加拿大蒙特利爾

2華盛頓大學華盛頓州華盛頓出血病中心

3世界血友病聯合會,加拿大蒙特利爾

4國際血栓形成和止血協會,卡爾伯勒

5賓夕法尼亞州費城費城兒童醫院

6加拿大安大略省麥克馬斯特大學

7德國法蘭克福大學醫院血友病中心

8愛爾蘭血友病學會,愛爾蘭都柏林

9Angelo Bianchi Bonomi血友病和血栓形成中心,Fondazione IRCCS Ca'Granda Ospedale Maggiore Policlinico,意大利米蘭

10Angelo Bianchi Bonomi血友病和血栓形成中心,Fondazione IRCCS Ca'Granda Ospedale Maggiore Policlinico,意大利米蘭

11密歇根大學,密西根州安娜堡市的兒科和病理學

12諾瓦托BioMarin Pharmaceutical Inc

13UniQure Inc,馬薩諸塞州列剋星敦

14華盛頓特區政策促進研究所

15賓夕法尼亞州費城的星火療法

16喬治亞州迪凱特,美國血栓形成和止血網絡

17紐約國家血友病基金會(NHF)

18紐約輝瑞公司

19威特沃特斯蘭德大學和NHLS衛生科學學院血友病綜合護理中心,南非約翰內斯堡

20世界血友病聯盟,加利福尼亞州拉霍亞

關鍵數據點

I / II期研究設計

在歐洲藥品管理局(EMA)和美國食品藥品監督管理局(FDA)的指導下,WFH GTR SC已開發出該核心數據集,用於收集所有接受基因治療的血友病患者的數據。 在基因治療後的第一年內,每季度要求收集一次數據,此後在患者的一生中,每年一次。 與HTC的聯繫始於2020年2020月,首次訪問於2021年XNUMX月開始。註冊管理機構將於XNUMX年XNUMX月啟用。

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