患有嚴重或中度嚴重血友病B的成年人的AMT-060基因治療證實穩定的FIX表達和持久的出血減少以及因子IX消耗持續長達5年
第62屆ASH年會和博覽會的要點

患有嚴重或中度嚴重血友病B的成年人的AMT-060基因治療證實穩定的FIX表達和持久的出血減少以及因子IX消耗持續長達5年

醫學博士Frank WG Leebeek1醫學博士Karina Meijer2,醫學博士Michiel Coppens3,彼得·坎普曼(MD)4醫學博士Robert Klamroth5,Roger Schutgens,醫學博士,理學碩士6,醫學博士Giancarlo Castaman7,艾哈德·塞弗里德(Erhard Seifried),醫學博士8,約阿希姆·施瓦布爾9,哈爾瓦德·伯尼格1,10,Eileen KK Sawyer博士11和醫學博士Wolfgang A. Miesbach12

1荷蘭鹿特丹伊拉斯姆斯大學醫學中心

2格羅寧根大學血液學系,格羅寧根大學醫學中心,荷蘭格羅寧根

3阿姆斯特丹大學醫學中心,阿姆斯特丹大學,阿姆斯特丹,荷蘭

4Rigshospitalet,丹麥哥本哈根

5柏林,弗里德里希港的萬提斯內科,血管醫學和血液病學系

6Van Creveldkliniek,荷蘭烏得勒支大學,烏得勒支大學醫學中心

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi,佛羅倫薩,意大利

8德國紅十字會血液研究所法蘭克福研究所Baden Wurttemberg-Hessen,德國法蘭克福

9德國紅十字會血液研究所法蘭克福研究所Baden-Wurttemberg-Hessen,德國法蘭克福

10華盛頓大學醫學院,華盛頓州西雅圖

11UniQure Inc.,馬薩諸塞州列剋星敦

12法蘭克福大學,德國法蘭克福

關鍵數據點

I / II期研究設計

數據點

該圖總結了AMT-1的2/060期研究的研究設計。 該研究是劑量遞增的開放標籤。 同類群組1(n = 5)接受了5x10的單次輸液12 gc / kg和第2組(n = 5)接受單次輸注,劑量為2x1013 gc / kg。 隊列5的隨訪時間為1年,隊列4.5的隨訪時間為2。XNUMX年。

圖片

在5年(隊列1)和4.5年(隊列2)的隨訪中,隊列5.2的平均內源FIX活性為95%(2.0%CI 8.4–1),隊列為7.4%(95%CI 4.2-10.6)。 2.在兩個隊列的隨訪期間,FIX活性均呈劑量依賴性,且穩定。 括號中的值表示隨時間的平均FIX活性。 僅包括上次FIX濃縮液施用後至少10天的值。

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