來自第三期HOPE-B基因治療試驗的第一批數據:Etranacogene Dezaparvovec(AAV3-Padua hFIX變體; AMT-5)在患有嚴重或中度嚴重血友病B的成年人中的療效和安全性,無論先前是否存在抗衣殼中和
第62屆ASH年會和博覽會的要點

來自第三期HOPE-B基因治療試驗的第一批數據:Etranacogene Dezaparvovec(AAV3-Padua hFIX變體; AMT-5)在患有嚴重或中度重度B型血友病的成人中的療效和安全性,無論先前是否存在抗衣殼中和抗體

史蒂芬·派珀(馬里蘭州)1醫學博士Michael Recht2,醫學博士Nigel S. Key3醫學博士Frank WG Leebeek4,醫學博士Giancarlo Castaman5,蘇珊·拉蒂莫爾(RN)6,保羅·范德瓦克7,8,9醫學博士Kathelijne Peerlinck10,醫學博士Michiel Coppens11,醫學博士Niamh O'Connell12,John Pasi,MB,ChB,PhD,FRCP,FRCPath,FRCPCH13,彼得·坎普曼(MD)14醫學博士Karina Meijer15醫學博士Annette von Drygalski16,醫學博士Guy Young17,塞德里克·赫爾曼斯(Cedric Hermans)醫學博士18博士Jan Astermark博士19,20醫學博士Robert Klamroth21,Richard S. Lemons,醫學博士22內森·維斯韋什瓦爾(MD)23醫學博士Shelley Crary24,Rashid Kazmi,MBBS25,艾米麗·西明頓(Emily Symington)26,醫學博士Miguel A. Escobar27,醫學博士Esteban Gomez28,麗貝卡·克魯斯-雅雷斯(MD)29,醫學博士Adam Kotowski30醫學博士Doris Quon31醫學博士王敏32醫學博士Allison P.Wheeler33,Eileen K Sawyer博士34,斯蒂芬妮·韋爾維(Stephanie Verweij),BSc35,理學碩士Valerie Colletta36,納格瑪納·巴傑(MD)37羅伯特·古特(Robert Gut),醫學博士36 和醫學博士Wolfgang A. Miesbach38

1密歇根大學安娜堡分校

2俄勒岡州波特蘭市俄勒岡健康與科學大學

3北卡羅來納大學教堂山分校

4Erasmus MC,鹿特丹大學醫學中心,荷蘭鹿特丹

5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi,佛羅倫薩,意大利

6俄勒岡健康科學大學,波特蘭

7阿姆斯特丹自由村大學醫學中心

8烏得勒支大學航空中心,荷蘭烏得勒支

9Van Creveldkliniek,荷蘭烏得勒支大學醫學中心

10比利時魯汶大學附屬醫院血管內科,止血和血友病中心

11阿姆斯特丹大學醫學中心,阿姆斯特丹大學,阿姆斯特丹,荷蘭

12愛爾蘭都柏林聖詹姆斯醫院國家凝血中心

13英國倫敦巴特斯和倫敦醫學與牙科學院皇家倫敦血友病中心

14Rigshospitalet,丹麥哥本哈根

15荷蘭格羅寧根大學格羅寧根大學醫學中心

16加州大學聖地亞哥分校,拉荷亞

17南加州大學凱克醫學院,洛杉磯兒童醫院,加利福尼亞州洛杉磯

18聖盧克大學診所,天主教魯汶大學,布魯塞爾,比利時

19隆德大學轉化醫學-臨床凝血系,瑞典馬爾默

20瑞典馬爾默Skane大學醫院

21Vivantes Klinikum im Friedrichshain,柏林,德國

22猶他大學,猶他州鹽湖城

23佛羅里達州坦帕市南佛羅里達大學

24阿肯色大學醫學院,小石城,阿肯色州

25英國南安普敦大學醫院南安普敦NHS Foundation Trust

26劍橋大學-阿登布魯克醫院,英國劍橋

27德克薩斯州休斯頓的德克薩斯大學健康科學中心

28亞利桑那州鳳凰城鳳凰兒童醫院

29華盛頓西北西雅圖的Bloodworks Northwest

30紐約西紐約血友病中心

31加利福尼亞州洛杉磯骨科血友病治療中心洛杉磯骨科醫院

32科羅拉多大學安舒茲醫學院,科羅拉多州奧羅拉醫學院,血友病和血栓形成中心

33田納西州納什維爾范德比爾特大學醫學中心

34UniQure Inc,馬薩諸塞州列剋星敦

35uniQure,馬薩諸塞州列剋星敦

36UniQure Inc,馬薩諸塞州列剋星敦

37馬薩諸塞州列剋星敦市Uniqure Inc

38法蘭克福大學醫院,德國法蘭克福

關鍵數據點

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針對AMT-3(依那古定dezaparvovec)的HOPE-B 061期臨床試驗被設計為開放標籤,單臂研究。 5位參與者以54x2的劑量注入了單劑量的AAV10-Padua hFIX13 gc / kg。 與導入相比,主要終點是輸注後26和52週的FIX活性,以及​​52週時的ABR。 隨訪時間定為5年。 預先存在的針對AAV5的中和抗體不是排除標準。

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該圖顯示了給藥後26週(N = 54)以及隨訪26週以上(72週)的所有參與者的FIX活動的平均值和中值。 給藥後3週表達穩定,在第37.2週時的平均值為26%。許多參與者的觀察結果遠遠超出了6個月的共同主要研究終點,在隨訪期間沒有FIX活性下降的跡象。 。

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該表將輸液後頭6個月與導入期6個月期間所有參與者的出血進行比較。 總出血減少了83%,處理過的出血減少了91%。 出血為0的患者從導入期的30%增加到給藥後72個月的6%。

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