Etranacogene Dezaparvovec(AAV5-Padua hFIX變體),一種用於成人嚴重或中度嚴重血友病B基因轉移的增強載體:來自2b期臨床試驗的兩年數據
第62屆ASH年會和博覽會的要點

Etranacogene Dezaparvovec(AAV5-Padua hFIX變體),一種用於成人嚴重或中度嚴重血友病B基因轉移的增強載體:來自2b期臨床試驗的兩年數據

醫學博士Annette von Drygalski1醫學博士Adam Giermasz2,醫學博士Giancarlo Castaman3,醫學博士Nigel S. Key4,5,蘇珊·拉蒂莫爾(RN)6醫學博士Frank WG Leebeek7,醫學博士Wolfgang A. Miesbach8醫學博士Michael Recht9,醫學博士Esteban Gomez10羅伯特·古特(Robert Gut),醫學博士11和醫學博士Steven W. Pipe12

1加州大學聖地亞哥分校聖地亞哥健康中心血液學/腫瘤學系醫學系

2加利福尼亞大學戴維斯分校,薩克拉曼多

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi,佛羅倫薩,意大利

4北卡羅來納大學教堂山分校,北卡羅來納州

5北卡羅來納大學教堂山分校北卡羅萊納大學血液學系

6俄勒岡州波特蘭市俄勒岡健康與科學大學

7荷蘭鹿特丹伊拉斯姆斯大學醫學中心

8德國法蘭克福大學醫院血友病中心

9俄勒岡州波特蘭市俄勒岡健康與科學大學

10亞利桑那州鳳凰城鳳凰兒童醫院

11UniQure Inc,馬薩諸塞州列剋星敦

12密歇根大學安娜堡分校

關鍵數據點

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AMT-2(依那古定dezaparvovec)的061B期臨床試驗被設計為開放標籤的單臂研究。 在5名參與者中以3x2的劑量注入了單劑量的AAV10-Padua hFIX13 gc / kg。 主要終點為6週時的FIX活性,隨訪時間為5年。 預先存在的針對AAV5的中和抗體不是排除標準。

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所有5名參與者在輸注後6週FIX活性≥3%的主要終點均達到。 2年時的平均FIX活性為44.2%,並且從1年到2年的FIX活性穩定。在2年中,有2或3名參與者沒有出血或使用FIX濃縮物。 第三位參與者輸注FIX替代療法2次,其中1次疑似出血,另外1次確診出血。

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