AAVhu37衣殼載體技術在嚴重血友病中的首次人類基因治療研究– BAY 2599023具有廣泛的患者資格,並且穩定且持續的FVIII長期表達
第62屆ASH年會和博覽會的要點

AAVhu37衣殼載體技術在嚴重血友病中的首次人類基因治療研究– BAY 2599023具有廣泛的患者資格,並且穩定且持續的FVIII長期表達

史蒂芬·派珀(馬里蘭州)1,Francesca Ferrante,醫學博士2,穆里爾·里斯(Muriel Reis)3,薩拉·威格曼(Sara Wiegmann)4克勞迪婭·蘭格(Claudia Lange)5,Manuela Braun5和麗莎·邁克爾斯(Lisa A. Michaels)6

1密歇根大學,密西根州安娜堡分校兒科和病理學系

2瑞士巴塞爾拜耳

3巴西聖保羅,拜耳

4德國伍珀塔爾拜耳

5德國柏林拜耳

6新澤西州Whippany的Bayer

關鍵數據點

圖片

在正在進行的1/2期,開放標籤,劑量查找研究中,合格的患者已按順序納入0.5個劑量組(1、2和1013 x 2599023 gc / kg),以接受靜脈注射BAY 5,每劑至少有兩名患者。 將對患者進行總共XNUMX年的隨訪,以評估其安全性和有效性。

圖片

該圖總結了直到2599023年26月2020日數據截止為止接受單次BAY 6輸注的患者的FVIII反應(使用顯色測定)。在3個隊列中給藥的40名患者顯示劑量依賴性,持續的FVIII表達超過80 –XNUMX週的隨訪。

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