接受 Etranacogene Dezaparvovec 基因治療後重度或中度重度 B 型血友病患者健康相關生活質量的改善
ISTH第30屆大會亮點

接受 Etranacogene Dezaparvovec 基因治療後重度或中度重度 B 型血友病患者健康相關生活質量的改善

主講人:美國密歇根州安娜堡密歇根大學醫學博士 Steven W. Pipe

R·伊茨勒1, J.米勒2, R.羅布森2,P。Monahan3, S. 管4

1CSL Behring,普魯士國王,賓夕法尼亞州,美國,普魯士國王,賓夕法尼亞州,美國
2珠穆朗瑪峰臨床研究,小瀑布,新澤西州,美國,小瀑布,新澤西州,美國
3CSL Behring,普魯士國王,賓夕法尼亞州,美國,普魯士國王,賓夕法尼亞州,美國
4密歇根大學,安娜堡,密歇根州,美國

 

 

關鍵數據點

HOPE-B 患者報告結果 (PRO) 端點

患者報告的結果終點,包括次要終點和探索性終點,作為 HOPE-B 臨床試驗的一部分進行評估。 兩種儀器被預先指定為試驗的次要終點,這兩種儀器都是非特定於血友病疾病的通用問卷:國際體力活動問卷 (iPAQ) 和 EQ-5D-5L 視覺模擬量表 (VAS)。 此外,該試驗包括幾個預先指定為探索性終點的 PRO 儀器。

Hem-A-QoL:改進保持在 2

隨訪 1 年後,Hem-A-QoL 總分在第 2 年之後得到改善。 與導入相比,平均總分提高了 6.2 分,提高了 23.7%。 在 1 年觀察中顯著的特定血友病相關領域評分在基因治療後 2 年持續改善。

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得到拜耳、BioMarin、CSL Behring、Freeline Therapeutics Limited、輝瑞公司、Spark Therapeutics 和 uniQure, Inc. 的教育資助支持。

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