Valoctocogene Roxaparvovec 基因轉移治療嚴重 A 型血友病對健康相關生活質量的影響

EAHAD第15屆年度大會摘要

Valoctocogene Roxaparvovec 基因轉移治療嚴重 A 型血友病對健康相關生活質量的影響

B.O'Mahony^1,2; J·馬蘭古³; 皮爾林克⁴; 京東⁵; G·洛⁶; CWTan⁷; 吉爾馬斯⁸; 特蘭⁹; TLKhoo¹⁰; E·科克雷爾¹¹; D·佩珀雷爾¹²; 香波斯特¹³; MFLF費爾南德斯¹⁴; 卡茲米¹⁵; 馬傑魯斯¹⁶; MWS金納^17,18; 克拉姆羅斯¹⁹; 奎因²⁰; 於²⁰; 懷王²⁰; A.法律²⁰; TM羅賓遜²⁰; B.金²⁰

¹愛爾蘭血友病協會；²三一學院，都柏林，愛爾蘭；³血友病綜合護理中心，Charlotte Maxeke 約翰內斯堡學術醫院，威特沃特斯蘭德大學和 NHLS，南非約翰內斯堡；⁴比利時魯汶大學醫院血管內科、止血和血友病中心；⁵中國台灣省台中市台中榮民總醫院罕見病和血友病中心；⁶西米德蘭茲綜合護理血友病中心，伊麗莎白女王醫院，英國伯明翰；⁷澳大利亞阿德萊德皇家阿德萊德醫院血液科；⁸血友病治療中心，加利福尼亞大學戴維斯分校，薩克拉門托，美國；⁹墨爾本阿爾弗雷德醫院血友病治療中心止血和血栓形成科；¹⁰澳大利亞坎珀當皇家阿爾弗雷德王子醫院血液學研究所；¹¹兒科血液腫瘤學，聖約瑟夫兒童醫院，坦帕，美國；¹²澳大利亞默多克菲奧娜斯坦利醫院血液科；¹³AP-HM，艾克斯馬賽大學 La Timone 兒童醫院兒科血液腫瘤科，INSERM，INRA，C2VN，馬賽，法國；¹⁴Complejo Hospitalario Universitario A Coruña，拉科魯尼亞，西班牙；¹⁵英國南安普敦南安普敦大學醫院血液科；¹⁶聖路易斯華盛頓大學醫學系；¹⁷政策推進研究所有限公司，華盛頓，美國；¹⁸加拿大漢密爾頓麥克馬斯特大學；¹⁹綜合護理血友病治療中心，Vivantes Klinikumim Friedrichshain，柏林，德國；²⁰BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, 美國

關鍵數據點

Haemo-QOL-A 總分和領域得分

^aP <0.0001，^bP <0.01， ^cP <0.05，並且 ^dP < 0.001。粗體字表示 CFB 有一個探索性的 P-值 < 0.05。 Haemo-QOL-A，血友病特異性成人生活質量問卷。

血友病 A 的 valoctocogene roxaparvovec 基因治療的 3 期 GENEr8-1 試驗的 Haemo-QOL-A 分析結果。顯示基線、第 26 周和第 52 週的域和總分。粉紅色陰影表示相對於基線的平均變化(CFB)，即 ≥ 領域得分 (6.0) 和總分 (5.5) 的臨床重要差異 (CID)。