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ISTH 2020虛擬大會的要點
在血友病 A 狗模型中長期隨訪 FVIII 轉基因遞送後 AAV 載體插入的頻率、位置和性質
保羅·巴蒂1，方艾薇2, 馬泰奧·佛朗哥3, 艾琳·吉爾-法里納3莫美美1，洛里安·哈佩爾1，克里斯汀·霍夫1，大衛·赫爾伯特1，修道院·彭德1，索非亞Sardo Infirri1，安德魯·溫特伯恩4, 曼弗雷德·施密特3 和David Lillicrap1
1女王大學病理學和分子醫學系，加拿大安大略省金斯頓。
2BioMarin Pharmaceutical，美國加利福尼亞州諾瓦托。
3GeneWerk GmbH，海德堡，德國。
3女王大學動物護理服務，加拿大安大略省金斯頓。
關鍵數據點
左表顯示了該研究中包括的8隻狗的劑量，衣殼血清型，FVIII水平和整合位點（IS）的數量。 輸註十年後，2只動物中8隻的FVIII水平<1％，其他2.9只動物的FVIII水平為8.6％至6％。 使用兩種方法（靶標富集測序，TES和線性擴增介導的PCR，LAM-PCR）分析整合位點。 右圖顯示了每隻動物的IS相對分佈。
分析來自每隻動物的 2 個肝臟位點的基因組 DNA 的載體-基因組整合。 整合形式（向量-基因組）佔 4.6%，附加形式（向量-向量）佔讀取計數的 95.4%。 這些結果表明，表達載體在輸注後 10 年以上主要維持游離形式。
此表顯示了基於 TES 方法的 10 個最常見的整合位點（染色體、大小、基因和位置）。 基於這兩種測序方法，最常見的整合位點位於靠近 KCNIP2、CLIC2、ABCB1 和 F8 基因.
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