ISTH 2020虛擬大會的要點
在血友病 A 狗模型中長期隨訪 FVIII 轉基因遞送後 AAV 載體插入的頻率、位置和性質
保羅·巴蒂1,方艾薇2, 馬泰奧·佛朗哥3, 艾琳·吉爾-法里納3莫美美1,洛里安·哈佩爾1,克里斯汀·霍夫1,大衛·赫爾伯特1,修道院·彭德1,索非亞Sardo Infirri1,安德魯·溫特伯恩4, 曼弗雷德·施密特3 和David Lillicrap1
1女王大學病理學和分子醫學系,加拿大安大略省金斯頓。
2BioMarin Pharmaceutical,美國加利福尼亞州諾瓦托。
3GeneWerk GmbH,海德堡,德國。
3女王大學動物護理服務,加拿大安大略省金斯頓。