在血友病A狗模型中對FVIII轉基因遞送進行長期隨訪後，AAV載體插入的頻率，位置和性質
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在血友病A狗模型中對FVIII轉基因遞送進行長期隨訪後，AAV載體插入的頻率，位置和性質

保羅·巴蒂1，方艾薇2，馬特奧·佛朗哥（Matteo Franco）3，艾琳·吉爾·法里納3莫美美1，洛里安·哈佩爾1，克里斯汀·霍夫1，大衛·赫爾伯特1，修道院·彭德1，索非亞Sardo Infirri1，安德魯·溫特伯恩4曼弗雷德·施密特（Manfred Schmidt）3 和David Lillicrap1

1女王大學病理學和分子醫學系，加拿大安大略省金斯頓。

2BioMarin Pharmaceutical，美國加利福尼亞州諾瓦托。

3GeneWerk GmbH，德國海德堡。

3女王大學動物護理服務，加拿大安大略省金斯頓。

關鍵數據點

左表顯示了該研究中包括的8隻狗的劑量，衣殼血清型，FVIII水平和整合位點（IS）的數量。 輸註十年後，2只動物中8隻的FVIII水平<1％，其他2.9只動物的FVIII水平為8.6％至6％。 使用兩種方法（靶標富集測序，TES和線性擴增介導的PCR，LAM-PCR）分析整合位點。 右圖顯示了每隻動物的IS相對分佈。

分析了來自每隻動物的2個肝部位的基因組DNA的載體-基因組整合。 整合形式（載體-基因組）佔4.6％，游離型形式（載體-載體）佔讀取計數的95.4％。 這些結果表明，表達載體在輸注後10年以上主要維持游離形式。

下表顯示了基於TES方法的10個最常見的整合位點（染色體，大小，基因和位置）。 基於這兩種測序方法，發現了最常見的整合位點 KCNIP2，CLIC2，ABCB1和F8 基因.

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