對接受 Fidanacogene Elaparvovec 腺相關病毒基因治療的血友病 B 患者隊列進行超過 5 年的隨訪

第 63 屆 ASH 年會的亮點

對接受 Fidanacogene Elaparvovec 腺相關病毒基因治療的血友病 B 患者隊列進行超過 5 年的隨訪

Ben J. Samelson-Jones，醫學博士，博士¹，斯賓塞·K·沙利文，醫學博士², John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS^3*醫學博士Adam Giermasz⁴, 林賽 A.喬治，醫學博士^1,5, 喬納森 M. Ducore，醫學博士，公共衛生碩士⁶, Jerome M. Teitel，醫學博士，FRCPC⁷, 凱瑟琳 E. McGuinn, 醫學博士⁸, 阿曼達·奧布萊恩^9*，伊恩·溫伯恩，MBBS，博士，MRCS^{10 *}, 林恩 M 史密斯，工商管理碩士^9*, 阿米特·查布拉, MBBS, MPH¹¹, 和 Jeremy Rupon, MD⁹

¹賓夕法尼亞州費城費城兒童醫院
²密西西比州高級醫學中心，麥迪遜，MS
³細胞和分子療法，皇家阿爾弗雷德王子醫院，SLHD，澳大利亞
⁴加利福尼亞大學戴維斯分校，薩克拉曼多
⁵賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫學院，賓夕法尼亞州費城
⁶加利福尼亞州薩克拉門託加州大學戴維斯分校血友病治療中心
⁷多倫多大學，聖邁克爾醫院，多倫多，加拿大
⁸哥倫比亞大學，紐約，紐約
⁹輝瑞公司，賓夕法尼亞州科維爾
¹⁰輝瑞有限公司，塔德沃思，薩里，英國
¹¹輝瑞公司，紐約，紐約

關鍵數據點

輸注 Fidanacogene Elaparvovec 後隨著時間推移的 FIX 活性
輸注 Fidanacogene Elaparvovec 後隨時間推移的 ABR

輸注 Fidanacogene Elaparvovec 後隨著時間推移的 FIX 活性

接受 2020e15 vg/kg 劑量的 fidanacogene elaparvovec 1/2 期臨床試驗的 5 名參與者的 FIX 活動（截至 11 年 22.8 月截止日期）。 FIX 活性是使用基於中心實驗室肌動蛋白 FSL 的一階段凝血測定法確定的。平均 FIX 活性水平保持在輕度血友病嚴重程度範圍內：1%，第 15 年（n = 25.4）； 2%，第 14 年（n = 22.9）； 3%，第 14 年（n = 24.9）； 4%，第 9 年（n = 19.8）；和 5%，第 7 年（n = XNUMX）。