關鍵 3 期 HOPE-B 基因治療試驗的最終分析:Etranacogene Dezaparvovec 在成人重度或中重度 B 型血友病患者中的穩定穩態療效和安全性
EAHAD第15屆年度大會摘要

關鍵 3 期 HOPE-B 基因治療試驗的最終分析:Etranacogene Dezaparvovec 在成人重度或中重度 B 型血友病患者中的穩定穩態療效和安全性

沃爾夫岡·米斯巴赫1; 弗蘭克 WGLeebeek2; 邁克爾·雷赫特3; 奈傑爾·S·基4; 蘇珊·拉鐵摩爾3; 吉安卡洛·卡斯塔曼5; 米歇爾·科彭斯6; 大衛·庫珀7; 塞爾吉奧·斯勞卡7; 斯蒂芬妮·維維7; 羅伯特·古特7; 里卡多·多爾梅奇7; 李艷艷8; 保羅·E·莫納漢8; 史蒂文·W·管9

HOPE-B 調查員1; 法蘭克福大學醫院,德國法蘭克福2; Erasmus MC,荷蘭鹿特丹大學醫學中心3; 俄勒岡健康與科學大學,波特蘭,俄勒岡,美國4; 北卡羅來納大學教堂山分校,北卡羅來納州,美國5; 意大利佛羅倫薩 Careggi 大學醫院出血性疾病和凝血中心6; 阿姆斯特丹大學醫學中心,阿姆斯特丹大學,阿姆斯特丹,荷蘭7; uniQureBV,阿姆斯特丹,荷蘭/uniQure Inc. 列剋星敦,馬薩諸塞州,美國8; CSL Behring,普魯士國王,賓夕法尼亞州,美國9; 密歇根大學,安娜堡,密歇根州,美國

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得到拜耳、BioMarin、CSL Behring、Freeline Therapeutics Limited、輝瑞公司、Spark Therapeutics 和 uniQure, Inc. 的教育資助支持。

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