正常範圍內的因子 IX 表達可防止嚴重 B 型血友病患者 FLT180a 基因治療後需要治療的自發性出血:B-Amaze 計劃的長期隨訪研究
第 63 屆 ASH 年會的亮點

正常範圍內的因子 IX 表達可防止嚴重 B 型血友病患者 FLT180a 基因治療後需要治療的自發性出血:B-Amaze 計劃的長期隨訪研究

Pratima Chowdary1,2, Susan Shapiro, MA, BM BCh, FRCP, FRCPath3,4,邁克·馬克里斯,醫學博士5, 阿嬌埃文斯6, 薩拉·博伊斯7, 凱特會談8, Gerry Dolan, MBChB, FRCP, FRCPath9, 烏爾里克·賴斯10 *, 馬克菲利普斯1,2, 安妮·里德爾1, 瑪麗亞·麗塔·佩拉爾塔1, 米歇爾·奎耶2, 泰德·圖德納姆1*, 艾莉森·朗11, 朱莉·克羅普11和 Amit Nathwani,醫學博士,博士1,2

1Katharine Dormandy 血友病和血栓形成中心,皇家自由醫院,倫敦,英國
2倫敦大學學院,倫敦,英國
3牛津大學醫院,牛津,英國
4牛津大學,牛津,英國
5謝菲爾德大學,謝菲爾德,英國
6肯特和坎特伯雷醫院,坎特伯雷,英國
7南安普頓大學醫院,南安普敦,英國
8泰恩河畔紐卡斯爾醫院 NHS 基金會信託,泰恩河畔紐卡斯爾,GBR
9止血和血栓形成中心,Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust,倫敦,英國
10田納西州孟菲斯市聖裘德兒童研究醫院
11Freeline,斯蒂夫尼奇,英國

關鍵數據點

B-AMAZE 的自適應劑量設計

B-AMAZE 研究的研究設計包括一種自適應格式,以促進確定 FLT180a AAV 載體的最佳劑量,該劑量將在中度至重度 B 型血友病患者中產生穩定的 FIX 水平,達到正常範圍的 50-150%。 26週學習期。 研究設計還包括使用潑尼松龍進行預防性免疫抑制,以盡量減少轉氨酶。 他克莫司被添加到劑量 4 隊列的預防方案中。

劑量依賴性 FIX 對治療的反應

B-AMAZE 的 10 名參與者和 4 個劑量組的 FIX 反應顯示出劑量依賴性。 中位(範圍)隨訪時間為 27.2(19.1-42.4)個月。 十名參與者中有九名在接受 FLT180a 治療後未接受 FIX 預防。 一名患者在轉氨酶炎後失去了 FIX 表達。 在持續表達的 9 名參與者中,1 名經歷了需要 FIX 輸注的外傷性出血,並且沒有需要 FIX 輸注的自發性出血。

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