史蒂芬·派珀(馬里蘭州)
ISTH 2021 大會的亮點

AAV 載體基因療法在血友病中的演進正在進行中。 BAY 2599023 的獨特功能能否滿足突出需求?

開關管1, C. 海2, J.希恩3, T.利西奇科夫4, M. 科彭斯5, H.艾希勒6, S.魏格曼7, F.費蘭特8

1密歇根大學,安娜堡,美國

2曼徹斯特大學血液學系,英國曼徹斯特

3威斯康星大學麥迪遜分校,美國麥迪遜

4積極治療血液病的國家專科醫院,保加利亞索非亞

5阿姆斯特丹大學醫學中心,阿姆斯特丹大學,阿姆斯特丹,荷蘭

6德國洪堡薩爾大學臨床止血和輸血醫學研究所

7德國伍珀塔爾拜耳

8瑞士巴塞爾拜耳

關鍵數據點

1/2 期研究設計

正在進行的 1/2 期 BAY2599023 劑量探索研究的納入標準、隊列給藥和研究終點。 患有重度 A 型血友病、無已知 FVIII 抑製劑病史、AAVhu37 中和抗體滴度≤ 5 且暴露於 FVIII 產品超過 150 天的男性被依次納入三個劑量隊列,接受單次靜脈輸注 BAY2599023,每次至少有兩名患者劑量水平(入組 4 的患者將接受 4 × 1013 基因拷貝數/公斤)。

BAY2599023 輸注後因子 FVIII 的表達

在總共 3 名患者中使用前 8 劑轉基因輸注後的 FVIII 表達水平。 在數據截止時,即 21 年 2021 月 12 日,顯色 B 域缺失的 FVIII 水平可用於患者 8 的 100 周到患者 2 的 1 週。從隊列 3 到隊列 23 觀察到劑量反應,在長達 > 11 個月的時間內達到持續的 FVIII 水平。 一旦達到保護性 FVIII 水平 > XNUMX IU/dL,沒有患者報告自發性出血或其他需要治療的出血。

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得到拜耳、BioMarin、CSL Behring、Freeline Therapeutics Limited、輝瑞公司、Spark Therapeutics 和 uniQure, Inc. 的教育資助支持。

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