Etranacogene Dezaparvovec(AAV5-Padua hFIX變體),一種用於患有嚴重或中度嚴重血友病的成年人B的基因轉移增強載體
EAHAD第14屆年度大會摘要

Etranacogene Dezaparvovec(AAV5-Padua hFIX變體),一種用於成人嚴重或中度嚴重血友病B基因轉移的增強載體:來自2b期臨床試驗的兩年數據

醫學博士Annette von Drygalski1醫學博士Adam Giermasz2,醫學博士Giancarlo Castaman3,Nigel S.Key,MBChB4,蘇珊·拉蒂莫爾(RN)5醫學博士Frank WG Leebeek6,Wolfgang A. Miesbach,醫學博士7醫學博士Michael Recht5,醫學博士Esteban Gomez8羅伯特·古特(Robert Gut),醫學博士9和醫學博士Steven W. Pipe10

1加利福尼亞大學聖地亞哥分校,美國拉荷亞

2加州大學戴維斯分校,美國薩克拉曼多

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi,佛羅倫薩,意大利

4美國北卡羅來納大學教堂山分校

5俄勒岡健康科學大學,美國波特蘭

6荷蘭鹿特丹伊拉斯姆斯大學醫學中心

7德國法蘭克福大學醫院

8美國鳳凰城鳳凰兒童醫院

9uniQure Inc,美國馬薩諸塞州列剋星敦

10密西根大學,美國密歇根州安娜堡

關鍵數據點

AAV5-Padua hFIX載體輸注後的FIX活性

輸注2x10後13 gc / kg,所有5名參與者在輸注後6週FIX活性的主要終點均≥3%。 2年的平均FIX活性為44.2%,從1年到2年,FIX的活性是穩定的。

AAV5-Padua hFIX載體輸注後出血

在2年中,三分之二的參與者沒有出血或使用FIX濃縮液。 第三位參與者在不同場合(不包括手術)總共注射了2次FIX替代療法(疑似3例,確認出血2例)。 輸注後1年,所有參與者均保持無預防措施。

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