穩定止血矯正和改善血友病相關生活質量:Etranacogene Dezaparvovec 關鍵 3 期 HOPE-B 試驗的最終分析
ASGCT 第 25 屆年會的亮點

穩定止血矯正和改善血友病相關生活質量:Etranacogene Dezaparvovec 關鍵 3 期 HOPE-B 試驗的最終分析

主講人:美國密歇根州安娜堡密歇根大學醫學博士 Steven W. Pipe

史蒂文·W·管1, 弗蘭克·WG·利貝克2, 邁克爾·雷赫特3, 奈傑爾 S. 基4, 吉安卡洛·卡斯塔曼5, 大衛·庫珀6, 羅伯特·古特6, 里卡多·多爾梅奇6, 李艷艷7, 保羅·E·莫納漢7, 沃爾夫岡·米斯巴赫8

1密歇根大學安娜堡分校
2Erasmus MC,大學醫學中心,荷蘭鹿特丹
3俄勒岡州波特蘭市俄勒岡健康與科學大學
4北卡羅來納大學教堂山分校
5意大利佛羅倫薩Careggi大學醫院出血性疾病和凝血中心
6UniQure Inc.,馬薩諸塞州列剋星敦
7CSL Behring,普魯士國王,賓夕法尼亞
8法蘭克福大學醫院,德國法蘭克福

關鍵數據點

長達 18 個月的持續 FIX 活動

中重度 (N=10) 和重度 (N=44) 患者的一期 FIX 活性以 5x2 的劑量輸注依曲基因 dezaparvovec (AAV10-Padua hFIX)13 gc/kg 在 3 期 HOPE-B 試驗中。 該分析包括有和沒有 AAV5 中和抗體 (NAb) 的患者。

具有和不具有 AAV5 預先存在的 NAb 的受試者的類似 FIX 活動 (%)

對於有和沒有預先存在 AAV18 NAbs 的患者,在基線和輸注後 5 個月時的一態 FIX 活性。 使用抗體被定義為具有大於檢測限 (LOD) 的滴度。 沒有抗體被定義為具有小於或等於 LOD 的滴度。

一致的安全配置文件

etranacogene dezaparvovec 在 18 個月時的安全性與之前提供的數據一致。 超過 10% 的患者最常見的治療相關不良事件 (TRAE) 是 ALT 升高 (17%)、頭痛 (15%)、流感樣疾病 (13%) 和輸液相關反應 (13%) )。

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得到拜耳、BioMarin、CSL Behring、Freeline Therapeutics Limited、輝瑞公司、Spark Therapeutics 和 uniQure, Inc. 的教育資助支持。

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