Margareth C. Ozelo,醫學博士,博士
ISTH 2021 大會的亮點

Valoctocogene Roxaparvovec 腺相關病毒基因轉移治療重度血友病 A 的療效和安全性:3 期 GENEr8-1 試驗的結果

MC奧澤洛1, J. 馬蘭古2,KJ。 帕西3, A.吉爾馬斯4, AD 萊維特5, M.拉凡6, E. 西明頓7, DV Quon8,J.-D。 王9, K.皮爾林克11, S. 管11, B. 馬丹12, NS 鍵13, GF 皮爾斯14, B. O'Mahony15,16, R.卡茨馬雷克17,18, A. 拉瓦爾19, 黃明19, 王偉19, B. 金19, GENer8-1 試驗組

1Hemocentro UNICAMP,巴西坎皮納斯坎皮納斯大學醫學院內科系

2血友病綜合護理中心,Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital,University of the Witwatersrand 和 NHLS,南非約翰內斯堡

3Barts 和倫敦醫學和牙科學院,倫敦,英國

4加州大學戴維斯分校血友病治療中心,薩克拉門托,美國

5加利福尼亞大學,舊金山,美國

6倫敦帝國理工學院血液學中心,倫敦,英國

7劍橋大學醫院 NHS 基金會信託,劍橋,英國

8美國洛杉磯骨科血友病治療中心

9中國台灣省台中市台中榮民總醫院罕見病與血友病中心

10比利時魯汶大學附屬醫院血管內科,止血和血友病中心

11美國安娜堡密歇根大學兒科和病理學系

12Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust,英國倫敦

13北卡羅來納大學 UNC 血液研究中心,美國教堂山

14獨立顧問,美國拉霍亞

15愛爾蘭血友病學會,愛爾蘭都柏林

16三一學院,都柏林,愛爾蘭

17兒科,印第安納大學醫學院,IUPUI-Wells 兒科研究中心,美國印第安納波利斯

18波蘭弗羅茨瓦夫 Hirszfeld 免疫學和實驗治療研究所糖生物學實驗室

19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, 美國

關鍵數據點

mITT 人群中超過 52 週的 FVIII 活動

使用單次輸注 valoctocogene roxaparvovec (132 x 313 vg/公斤)。 在第 49-52 週,FVIII 活性與基線的平均 (95% CI) 變化為 41.9 (34.1-49.7) IU/dL (P < 0.001),與基線相比的中位數 (Q1, Q3) 變化為 22.9 (10.9, 61.3) ) IU/dL。

ABR 和 FVIII 輸注/年
GENEr112-8 試驗中滾動人群(n = 1)的年化出血率(ABR,左圖)和 FVIII 輸注次數/年(右圖)。 對於 ABR,平均 (95% CI) 變化是治療出血事件/年減少 4.1(-5.3 至 -2.8),比基線減少 83.8%。 輸注/年的平均變化為 134(-144 至 -124),比基線下降 98.6%。 輸注後定義為第 4 週後開始。
安全指引
GENEr112-8 試驗中滾動人群(n = 1)的年化出血率(ABR,左圖)和 FVIII 輸注次數/年(右圖)。 對於 ABR,平均 (95% CI) 變化是治療出血事件/年減少 4.1(-5.3 至 -2.8),比基線減少 83.8%。 輸注/年的平均變化為 134(-144 至 -124),比基線下降 98.6%。 輸注後定義為第 4 週後開始。

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得到拜耳、BioMarin、CSL Behring、Freeline Therapeutics Limited、輝瑞公司、Spark Therapeutics 和 uniQure, Inc. 的教育資助支持。

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