Valoctocogene Roxaparvovec 腺相關病毒基因轉移治療重度血友病 A 的療效和安全性：3 期 GENEr8-1 試驗的結果

ISTH 2021 大會的亮點

Valoctocogene Roxaparvovec 腺相關病毒基因轉移治療重度血友病 A 的療效和安全性：3 期 GENEr8-1 試驗的結果

MC奧澤洛¹, J. 馬蘭古²，KJ。帕西³, A.吉爾馬斯⁴, AD 萊維特⁵, M.拉凡⁶, E. 西明頓⁷, DV Quon⁸，J.-D。王⁹, K.皮爾林克¹¹, S. 管¹¹, B. 馬丹¹², NS 鍵¹³, GF 皮爾斯¹⁴, B. O'Mahony^15,16, R.卡茨馬雷克^17,18, A. 拉瓦爾¹⁹, 黃明¹⁹, 王偉¹⁹, B. 金¹⁹, GENer8-1 試驗組

¹Hemocentro UNICAMP，巴西坎皮納斯坎皮納斯大學醫學院內科系

²血友病綜合護理中心，Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital，University of the Witwatersrand 和 NHLS，南非約翰內斯堡

³Barts 和倫敦醫學和牙科學院，倫敦，英國

⁴加州大學戴維斯分校血友病治療中心，薩克拉門托，美國

⁵加利福尼亞大學，舊金山，美國

⁶倫敦帝國理工學院血液學中心，倫敦，英國

⁷劍橋大學醫院 NHS 基金會信託，劍橋，英國

⁸美國洛杉磯骨科血友病治療中心

⁹中國台灣省台中市台中榮民總醫院罕見病與血友病中心

¹⁰比利時魯汶大學附屬醫院血管內科，止血和血友病中心

¹¹美國安娜堡密歇根大學兒科和病理學系

¹²Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust，英國倫敦

¹³北卡羅來納大學 UNC 血液研究中心，美國教堂山

¹⁴獨立顧問，美國拉霍亞

¹⁵愛爾蘭血友病學會，愛爾蘭都柏林

¹⁶三一學院，都柏林，愛爾蘭

¹⁷兒科，印第安納大學醫學院，IUPUI-Wells 兒科研究中心，美國印第安納波利斯

¹⁸波蘭弗羅茨瓦夫 Hirszfeld 免疫學和實驗治療研究所糖生物學實驗室

¹⁹BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, 美國

關鍵數據點

使用單次輸注 valoctocogene roxaparvovec (132 x 3¹³ vg/公斤）。在第 49-52 週，FVIII 活性與基線的平均 (95% CI) 變化為 41.9 (34.1-49.7) IU/dL (P < 0.001)，與基線相比的中位數 (Q1, Q3) 變化為 22.9 (10.9, 61.3) ) IU/dL。

GENEr112-8 試驗中滾動人群（n = 1）的年化出血率（ABR，左圖）和 FVIII 輸注次數/年（右圖）。對於 ABR，平均 (95% CI) 變化是治療出血事件/年減少 4.1（-5.3 至 -2.8），比基線減少 83.8%。輸注/年的平均變化為 134（-144 至 -124），比基線下降 98.6%。輸注後定義為第 4 週後開始。