NHF第十五屆關於血友病的新技術和基因轉移研討會的要點

NHF第十五屆關於血友病的新技術和基因轉移研討會的要點

演講人: 醫學博士David Lillicrap和醫學博士Glenn F.Pierce
13年14月2019日至XNUMX日•華盛頓特區

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簡介
由Lillicrap博士介紹

作為提供治療性轉基因的工具的AAV相關的挑戰
皮爾斯博士介紹

FDA血友病基因治療臨床開髮指南
皮爾斯博士介紹

IX因子基因療法臨床試驗更新
由Lillicrap博士介紹


基因編輯和基於細胞的血友病治療
皮爾斯博士介紹



樂觀地展望未來
皮爾斯博士介紹

VIII因子基因療法臨床試驗更新
由Lillicrap博士介紹


血友病的下一代基因療法
由Lillicrap博士介紹

對AAV矢量傳遞的響應
由Lillicrap博士介紹


將基因治療擴展到血友病患兒
由Lillicrap博士介紹

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由拜耳、BioMarin、Freeline Therapeutics Limited、Pfizer Inc.、Shire、Spark Therapeutics 和 uniQure, Inc. 提供的教育資助支持。

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