用於血友病基因治療的慢病毒載體

病毒載體基因治療播客

聽世界血友病聯盟(WFH)醫學副主席Glenn F. Pierce博士和獨立顧問Robert Peters博士討論與基因治療有關的慢病毒。 他討論了AAAV,慢病毒和慢病毒載體基因治療。 AAV已經進行了許多醫學臨床試驗,已證明可以傳遞VIII因子和IX因子基因,Glenn和Robert將在本播客中討論這些問題。

 

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活動標題

用於血友病基因治療的慢病毒載體

應用主題

血友病的基因治療

認證類型

AMA PRA 1類信用™

發布日期

二零二一年十月三十日

截止日期

30年2021月XNUMX日

預計完成活動的時間

15分鐘

學習目標
活動完成後,參與者應能夠:

  • 概述治療血友病的當前和新興基因治療方法
  • 認識與血友病基因治療的未來有關的關鍵問題和未知因素

師資隊伍
醫學博士Glenn F.Pierce
世界血友病聯合會(WFH)
美國

羅伯特·彼得斯博士
顧問
美國馬薩諸塞州波士頓,

計劃者
FRCPC醫學博士David Lillicrap
女王大學-金斯敦,加拿大

約翰尼·馬蘭古(Johnny Mahlangu),理學學士(BSc),MBBCh,MMed,FCPath
衛生科學學院–威特沃特斯蘭德大學和國家衛生實驗室服務
南非約翰內斯堡

克萊爾·麥克林托克(Claire McLintock),MBChB,FRACP,FRCPA
奧克蘭市立醫院
新西蘭奧克蘭

醫學博士Glenn F.Pierce
世界血友病聯合會(WFH)
美國

K.John Pasi,MB ChB,PhD,FRCP,FRCPath,FRCPCH
巴茨和倫敦醫學院和牙科學院
倫敦大學瑪麗皇后學院
倫敦,英國

史蒂芬·派珀(馬里蘭州)
密歇根大學
安娜堡,密歇根州

醫學博士Flora Peyvandi
米蘭大學
意大利米蘭

醫學博士Alok Srivastava,FRACP,FRCPA,FRCP
基督教醫學院
印度韋洛爾

蒂埃里·范登(Thierry Vanden)
布魯塞爾自由大學
比利時布魯塞爾

參與方式/如何獲得信用

  1. 參加此活動並獲得積分不收任何費用。
  2. 查看活動目標和CME / CE信息。
  3. 完成CME / CE活動
  4. 填寫CME / CE評估/證明表格,該表格為每位參與者提供評論參與活動將如何影響其專業實踐的機會; 教學過程的質量; 對提高專業效率的看法; 對商業偏見的感知; 以及他/她對未來教育需求的看法。
  5. 信貸文件/報告:
    • 如果您要求 AMA PRA 1類積分 或參與證書-您的CME / CE證書將可供下載。

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合格的供應商

這項活動由法國基金會和國際血栓形成和止血協會共同提供。

目標受眾
此活動適用於醫師(血液學家),執業護士,醫師助理以及管理血友病患者的護士。 該活動還面向對全球血友病進行基礎,轉化和臨床研究感興趣的科學家。

需求陳述
隨著針對血友病的基因治療的開發繼續進入3期臨床試驗,並且有望獲得這種治療方法的認可,血友病護理團隊的所有成員必須知識淵博,並且有能力將這種新的治療方法整合到臨床實踐中。

認證聲明
通過法國醫學基金會(TFF)和國際血栓形成和止血協會(ISTH)的聯合贊助,根據繼續醫學教育認證委員會(ACCME)的認證要求和政策計劃和實施了這項活動。 TFF已獲得ACCME的認可,可以為醫師提供持續的醫學教育。

信用指定
醫師:
法國基金會指定這項持續性活動最多為0.25 AMA PRA 1類信用™。 醫師應僅索取與其參加活動的程度相稱的積分。

護士: 經美國護士資格認證中心(ANCC)認證的護士可以利用經ACCME認證的提供者認證的活動,以滿足他們對ANCC認證更新的要求。 出席證書將由ACCME認可的提供者法國基金會提供。

披露政策
根據ACCME商業支持標準,法國基金會(TFF)和國際血栓形成與止血協會(ISTH)要求有能力控制教育活動內容的個人披露與任何商業利益相關的所有相關財務關係。 TFF和ISTH解決了所有利益衝突,以確保其所有教育計劃的獨立性,客觀性,平衡性和科學嚴謹性。 此外,TFF和ISTH試圖驗證在CME / CE活動中提及,報告或使用的所有科學研究均符合實驗設計,數據收集和分析的公認標準。 TFF和ISTH致力於為學習者提供高質量的CME / CE活動,以促進醫療保健方面的改進,而不是那些具有商業意義的改進。

活動人員披露
TFF的計劃者,審閱者,編輯,工作人員,CME委員會或其他控制內容的成員沒有任何要披露的財務關係。

ISTH的計劃者,審閱者,編輯,職員,CME委員會或其他控制內容的成員沒有任何要披露的財務關係。

教師信息披露–規劃師

下面列出的教師報告說他們沒有相關的財務關係要披露:

  • 克萊爾·麥克林托克(Claire McLintock),MBChB,FRACP,FRCPA
  • 醫學博士Alok Srivastava,FRACP,FRCPA,FRCP

下面列出的教師報告他們有相關的財務關係要披露:

  • FRCPC的醫學博士David Lillicrap從Bioverativ,CSL Behring和Octapharma Plasma獲得學術諮詢酬金。 他獲得了拜耳,Bio​​Marin,Bioverativ,CSL Behring和Octapharma Plasma的研究經費。
  • 約翰尼·馬蘭古(Johnny Mahlangu),理學士,MBBCh,MMed,FCPath在發言人局任職,並為CSL Behring,催化劑生物科學,Freeline Therapeutics,Novo Nordisk,Roche,Sanofi,Spark和Takeda進行合同研究。
  • K. John Pasi,MChB,博士學位,FRCP,FRCPath,FRCPCH獲得了BioMarin GeneR8計劃,uniQure HOPE-B計劃和賽諾菲-ATLAS fitusiran計劃的研究資金。 他從Alnylam,ApcinteX,BioMarin,Catalyst Bio,Chugai,Novo Nordisk,Octapharma Plasma,輝瑞,羅氏,賽諾菲,夏爾和Sobi那裡獲得酬金。
  • Flora Peyvandi, MD, PhD, serves as a consultant for Sanofi and Sobi.醫學博士Flora Peyvandi是賽諾菲和Sobi的顧問。 She serves on the speakers bureau for Bioverativ, Grifols, Roche, Sanofi, Sobi, Spark, and Takeda.她在Bioverativ,Grifols,Roche,Sanofi,Sobi,Spark和Takeda的發言人局任職。
  • 醫學博士Glenn F. Pierce從BioMarin,Genentech / Roche,Pfizer,St。Jude和VarmX獲得學術諮詢酬金。 他在全球血液療法,NHF MASAC和世界血友病聯盟中擔任領導職務。
  • 醫學博士Steven W. Pipe擔任ApcinteX,拜耳,Bio​​Marin,催化劑生物科學,CSL Behring,HEMA Biologics,Freeline,Novo Nordisk,Pfizer,Roche / Genentech,Sangamo Therapeutics,賽諾菲,武田,Spark Therapeutics和uniQure的顧問。 他為西門子做研究。
  • Thierry VandenDriessche博士在NHF和ISTH擔任領導職務。 他從輝瑞和武田獲得研究經費。 VandenDriessche博士從Baxalta,Shire,Takeda,Bayer,Biotest和Pfizer獲得酬金。

教師披露-活動教師
以下教師報告他們有相關財務關係要披露:

  • 醫學博士Glenn F. Pierce從BioMarin,Genentech / Roche,Pfizer,St。Jude和VarmX獲得學術諮詢酬金。 他在全球血液療法,NHF MASAC和世界血友病聯盟中擔任領導職務。
  • 羅伯特·彼得斯(Robert Peters)博士擁有股票,並曾在賽諾菲(Sanofi)任職,並獲得了知識產權/專利。 在賽諾菲工作期間,他獲得了薪水和特許權使用費。

公開未經許可的使用
TFF和ISTH要求CME教員(發言人)披露所討論的產品或程序何時不符合標籤,未標籤,是否處於實驗和/或研究階段。 這包括對所顯示信息的任何限制,例如初步數據或代表正在進行的研究,中期分析和/或無根據的觀點。 從事此活動的教師可能會討論有關美國食品藥品管理局批准的標籤之外的藥劑的信息。 該信息僅用於繼續醫學教育,而無助於標籤外使用這些藥物。 TFF和ISTH建議不要在標記的適應症外使用任何藥物。 如有疑問,請與製造商的醫療事務部聯繫以獲取最新的處方信息。

商業支持致謝
這項活動得到了BioMarin,Freeline Therapeutics Limited,Pfizer Inc.,Shire,Spark Therapeutics和uniQure,Inc.的教育補助金的支持。

免責聲明
TFF和ISTH僅出於教育目的提供此信息。 內容僅由因其所在領域公認的專業知識而被選中的教師提供。 參加者有專業責任確保根據自己的臨床判斷和可接受的護理標準正確地處方和使用產品。 法國基金會,ISTH和商業支持者對此處的信息不承擔任何責任。

版權信息
版權所有©2020法國基金會。 未經授權使用本網站上的任何材料都可能違反版權,商標和其他法律。 您可以查看,複製和下載在網站上找到的信息或軟件(“材料”),但須遵守以下條款,條件和例外:

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私隱條款

法國基金會保護與參與者和教育合作夥伴有關的個人信息和其他信息的隱私。 未經個人同意,法國基金會不會將個人身份信息透露給第三方,但向ACCME報告目的所需的信息除外。

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聯繫信息
如果您對此CME活動有疑問,請致電860-434-1650與法國基金會聯繫,或 此郵件地址受spam bots保護。 您必須啟用JavaScript才能查看。.

醫學博士Glenn F.Pierce

醫學博士Glenn F.Pierce
世界血友病聯合會(WFH)
美國

Glenn Pierce醫學博士目前在世界血友病聯合會(WFH)醫學和WFH美國董事會副主席以及美國國家血友病基金會(NHF)美國醫學和科學諮詢委員會任職。 他是Third Rock Ventures的企業家駐地,同時還是基因療法和血液學生物技術公司的顧問。 他於2018年與他人共同創立了Ambys Medicines,這是一家從事細胞和基因療法肝臟再生的初創企業,並擔任首席醫學官(CMO)。 Pierce博士於2014年從Biogen退休,在那裡他負責研發延長半衰期的FVIII和FIX Fc融合體(作為CMO)。 他帶頭捐贈了1億個國際單位(IUs),並啟動了與WFH的人道主義援助合作。 皮爾斯博士還領導了“我的未來我們的生活”(MLOF)計劃的啟動工作,該計劃在美國出血性疾病社區中對超過10,000名個體進行了基因分型。 此前,皮爾斯博士曾在NHF董事會任職,並擔任NHF總裁。 Pierce博士獲得了免疫學博士學位和博士學位,並進行了病理學和血液學研究的研究生培訓。 從Amgen開始,他在組織再生和血液學(包括血友病)領域在生物技術藥物開發方面擁有30多年的經驗,並參與了5種經過批准的血友病產品的開發。 他在舊金山和聖地亞哥之間分散時間。 皮爾斯醫生出生時患有嚴重的A型血友病,並於2008年cured愈。

羅伯特·彼得斯博士

羅伯特·彼得斯博士
顧問
美國馬薩諸塞州波士頓,

羅伯特·彼得斯(Robert Peters)博士是具有20年行業經驗的高級研究主管,其中包括研究重組凝血因子VIII和凝血因子IX-Fc融合蛋白,從研究開始到製造,臨床開發和市場啟動。 最近,他還支持了從他的研究領域發展到臨床開發的四名臨床候選人,包括BIVV001。 Peters博士從事多種方法的研究,從生物製劑和小分子到體內和離體基因治療。

圖片

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由拜耳、BioMarin、Freeline Therapeutics Limited、Pfizer Inc.、Shire、Spark Therapeutics 和 uniQure, Inc. 提供的教育資助支持。

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