ISTH 2021 大會的亮點

Valoctocogene Roxaparvovec 腺相關病毒基因轉移治療重度血友病 A 的療效和安全性：3 期 GENEr8-1 試驗的結果

Valoctocogene Roxaparvovec 腺相關病毒基因轉移治療重度血友病 A 的療效和安全性：3 期 GENEr8-1 試驗的結果

Margareth C. Ozelo，醫學博士，博士

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來自成人 B 型血友病 3 期 HOPE-B 基因治療試驗的肝臟安全病例報告

來自成人 B 型血友病 3 期 HOPE-B 基因治療試驗的肝臟安全病例報告

史蒂芬·派珀（馬里蘭州）

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Etranacogene Dezaparvovec 在成人重度或中度重度 B 型血友病中的 52 週療效和安全性：來自 3 期 HOPE-B 基因治療試驗的數據

Etranacogene Dezaparvovec 在成人重度或中度重度 B 型血友病中的 52 週療效和安全性：來自 3 期 HOPE-B 基因治療試驗的數據

史蒂芬·派珀（馬里蘭州）

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犬血友病模型中腺相關病毒基因治療後早期結果的調查

犬血友病模型中腺相關病毒基因治療後早期結果的調查

FRCPC醫學博士David Lillicrap

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有和沒有預先存在的 AAV5 中和抗體的血友病 B 成人的臨床結果：來自第 6 期 Etranagene Dezaparvovec HOPE-B 基因治療試驗的 3 個月數據

有和沒有預先存在的 AAV5 中和抗體的血友病 B 成人的臨床結果：來自第 6 期 Etranagene Dezaparvovec HOPE-B 基因治療試驗的 3 個月數據

醫學博士Wolfgang A. Miesbach

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AAV 載體基因療法在血友病中的演進正在進行中。 BAY 2599023 的獨特功能能否滿足突出需求？

AAV 載體基因療法在血友病中的演進正在進行中。 BAY 2599023 的獨特功能能否滿足突出需求？

史蒂芬·派珀（馬里蘭州）

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EAHAD 2021虛擬大會的要點

Etranacogene Dezaparvovec在患有嚴重或中度重度B型血友病的成人中的療效和安全性：3期Hope-B基因治療試驗的第一批數據

Etranacogene Dezaparvovec在患有嚴重或中度重度B型血友病的成人中的療效和安全性：3期Hope-B基因治療試驗的第一批數據

史蒂芬·派珀（馬里蘭州）

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長期隨訪的血友病狗模型中腺相關病毒載體持久性的表徵

長期隨訪的血友病狗模型中腺相關病毒載體持久性的表徵

保羅·巴蒂（Paul Batty），MBBS，博士

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Etranacogene Dezaparvovec（AAV5-Padua hFIX變體），一種用於成人嚴重或中度嚴重血友病B基因轉移的增強載體：來自2b期臨床試驗的兩年數據

Etranacogene Dezaparvovec（AAV5-Padua hFIX變體），一種用於成人嚴重或中度嚴重血友病B基因轉移的增強載體：來自2b期臨床試驗的兩年數據

醫學博士Annette von Drygalski

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患有嚴重或中度嚴重血友病B的成年人的AMT-060基因治療證實穩定的FIX表達和持久的出血減少以及因子IX消耗持續長達5年

患有嚴重或中度嚴重血友病B的成年人的AMT-060基因治療證實穩定的FIX表達和持久的出血減少以及因子IX消耗持續長達5年

醫學博士Frank WG Leebeek

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重度B型血友病（HB）患者達到正常FIX活性水平的新型腺相關病毒（AAV）基因治療（FLT180a）的隨訪（B-AMAZE研究）

重度B型血友病（HB）患者達到正常FIX活性水平的新型腺相關病毒（AAV）基因治療（FLT180a）的隨訪（B-AMAZE研究）

Pratima Chowdary，MRCP，FRCPath

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ASH會議簡報

AAVhu37衣殼載體技術在嚴重血友病中的首次人類基因治療研究– BAY 2599023具有廣泛的患者資格，並且穩定且持續的FVIII長期表達

AAVhu37衣殼載體技術在嚴重血友病中的首次人類基因治療研究– BAY 2599023具有廣泛的患者資格，並且穩定且持續的FVIII長期表達

史蒂芬·派珀（馬里蘭州）

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世界血友病聯盟基因治療登記處

世界血友病聯盟基因治療登記處

芭芭拉·康克爾（馬里蘭州）

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患有嚴重或中度嚴重血友病B的成年人的AMT-060基因治療證實穩定的FIX表達和持久的出血減少以及因子IX消耗持續長達5年

患有嚴重或中度嚴重血友病B的成年人的AMT-060基因治療證實穩定的FIX表達和持久的出血減少以及因子IX消耗持續長達5年

醫學博士Wolfgang A. Miesbach

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來自第三期HOPE-B基因治療試驗的第一批數據：Etranacogene Dezaparvovec（AAV3-Padua hFIX變體； AMT-5）在患有嚴重或中度嚴重血友病B的成年人中的療效和安全性，無論先前是否存在抗衣殼中和

來自第三期HOPE-B基因治療試驗的第一批數據：Etranacogene Dezaparvovec（AAV3-Padua hFIX變體； AMT-5）在患有嚴重或中度嚴重血友病B的成年人中的療效和安全性，無論先前是否存在抗衣殼中和

史蒂芬·派珀（馬里蘭州）

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Etranacogene Dezaparvovec（AAV5-Padua hFIX變體），一種用於成人嚴重或中度嚴重血友病B基因轉移的增強載體：來自2b期臨床試驗的兩年數據

Etranacogene Dezaparvovec（AAV5-Padua hFIX變體），一種用於成人嚴重或中度嚴重血友病B基因轉移的增強載體：來自2b期臨床試驗的兩年數據

史蒂芬·派珀（馬里蘭州）

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Alta研究的更新隨訪，該研究是針對患有嚴重血友病的成年人的希羅考特基因Fitelparvovec（SB-1）基因療法進行的2/525期研究

Alta研究的更新隨訪，該研究是針對患有嚴重血友病的成年人的希羅考特基因Fitelparvovec（SB-1）基因療法進行的2/525期研究

芭芭拉·康克爾（馬里蘭州）

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ISTH會議簡報

SPK-8011的I / II期試驗：穩定且持久的FVIII表達持續2年以上，在AAV介導的AVIII血友病FVIII基因轉移後，初始劑量組的ABR顯著改善

SPK-8011的I / II期試驗：穩定且持久的FVIII表達持續2年以上，在AAV介導的AVIII血友病FVIII基因轉移後，初始劑量組的ABR顯著改善

林賽·喬治（馬里蘭州）

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持久性療效和安全性的首次人類四年隨訪研究：嚴重血友病A的Valoctocogene Roxaparvovec的AAV基因治療

血友病A狗模型中AAV FVIII基因轉移的長期載體基因組結果和免疫原性

保羅·巴蒂（Paul Batty），MBBS，博士

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新型腺相關病毒（AAV）基因治療（FLT180a）在B型嚴重血友病（HB）患者中達到正常的FIX活動水平（B-AMAZE研究）

新型腺相關病毒（AAV）基因治療（FLT180a）在B型嚴重血友病（HB）患者中達到正常的FIX活動水平（B-AMAZE研究）

Pratima Chowdary， MRCP，FRC路徑

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在血友病A狗模型中對FVIII轉基因遞送進行長期隨訪後，AAV載體插入的頻率，位置和性質

在血友病A狗模型中對FVIII轉基因遞送進行長期隨訪後，AAV載體插入的頻率，位置和性質

保羅·巴蒂（Paul Batty），MBBS，博士

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WFH會議簡報

嚴重或中度乙型血友病患者AMT-061（Etranacogene Dezaparvovec）的開發最新進展

嚴重或中度乙型血友病患者AMT-061（Etranacogene Dezaparvovec）的開發最新進展

史蒂芬·派珀（馬里蘭州）

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持久性療效和安全性的首次人類四年隨訪研究：嚴重血友病A的Valoctocogene Roxaparvovec的AAV基因治療

持久性療效和安全性的首次人類四年隨訪研究：嚴重血友病A的Valoctocogene Roxaparvovec的AAV基因治療

John Pasi，MB ChB，PhD，FRCP，FRCPath，FRCPCH

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ASGCT會議簡報

嚴重血友病AAVhu37衣殼載體技術的首次人類基因療法研究：安全性和FVIII活性結果

嚴重血友病AAVhu37衣殼載體技術的首次人類基因療法研究：安全性和FVIII活性結果

史蒂芬·派珀（馬里蘭州）

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在以前被基因治療排除的患者中，利用修補術去除中和的AAV抗體

在以前被基因治療排除的患者中，利用修補術去除中和的AAV抗體
 

醫學博士Glenn F.Pierce

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B型血友病基因治療的臨床候選AAV3載體的開發

B型血友病基因治療的臨床候選AAV3載體的開發
 

Alok Srivastava，FRACP，FRCPA，FRCP

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血友病長期隨訪後的AAV整合分析A狗揭示了AAV介導的基因校正的遺傳後果。

血友病長期隨訪後的AAV整合分析A狗揭示了AAV介導的基因校正的遺傳後果。

醫學博士Glenn F.Pierce

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奧蘭多會議報導

來自奧蘭多的會議報導，對基因治療的最新進展進行了專家訪談。

獲得CME積分

會議報導–來自奧蘭多的現場直播2019

B型血友病基因治療臨床試驗的最新進展
來自血友病基因治療試驗的長期安全性和有效性數據提供了樂觀
血友病中AAV介導的FVIII基因轉移和載體整合事件的長期表達
臨床前開發中血友病基因治療的新方法
AAV的既有抗體和血友病基因治療的後果
血友病基因治療的未來
準備批准血友病的基因治療