教育

WFH基因治療註冊中心

播客

由醫學博士Barbara A. Konkle和理學士，MBBCh，MMed，FCPath的Johnny Mahlangu主持

Lentivirus Vectors for Hemophilia Gene Therapy

播客

由醫學博士Barbara A. Konkle和理學士，MBBCh，MMed，FCPath的Johnny Mahlangu主持

邁向未來：血友病基因療法臨床試驗更新

2020年虛擬學習課程

由醫學博士Flora Peyvandi，醫學博士Glenn Pierce和醫學博士Steven W.

病人支持，病人諮詢和監測

互動網絡研討會

由醫學博士Lindsey A. George提出

FVIII的基因治療

互動網絡研討會

由K.John Pasi，MB ChB，PhD，FRCP，FRCPath，FRCPC提出

從臨床試驗中學習並為臨床實踐做準備

2020年虛擬學習課程

由醫學博士Steven W. Pipe和醫學博士Guy Young提出

HTC準備情況：全球視角

播客

由醫學博士Steven W. Pipe和RN的Debra Pollard演講

HTC準備就緒：多學科視角

播客

由醫學博士Steven W. Pipe和RN的Debra Pollard演講

在血友病A狗模型中對FVIII轉基因遞送進行長期隨訪後，AAV載體插入的頻率，位置和性質

會議報導

保羅·巴蒂（Paul Batty），MBBS，博士 

新型腺相關病毒（AAV）基因治療（FLT180a）在B型嚴重血友病（HB）患者中達到正常的FIX活動水平（B-AMAZE研究）

會議報導

Pratima Chowdary，MRCP，FRCPath

SPK-8011的I / II期試驗：穩定且持久的FVIII表達持續2年以上，在AAV介導的AVIII血友病FVIII基因轉移後，初始劑量組的ABR顯著改善

會議報導

由醫學博士Lindsey A. George提出

血友病A狗模型中AAV FVIII基因轉移的長期載體基因組結果和免疫原性

會議報導

保羅·巴蒂（Paul Batty），MBBS，博士

臨床試驗功效更新

互動網絡研討會

由醫學博士Guy Young提出

嚴重或中度乙型血友病患者AMT-061（Etranacogene Dezaparvovec）的開發最新進展

會議報導

史蒂芬·派珀（馬里蘭州）

持久性療效和安全性的首次人類四年隨訪研究：嚴重血友病A的Valoctocogene Roxaparvovec的AAV基因治療

會議報導

John Pasi，MB ChB，PhD，FRCP，FRCPath，FRCPCH

嚴重血友病AAVhu37衣殼載體技術的首次人類基因療法研究：安全性和FVIII活性結果

會議報導

史蒂芬·派珀（馬里蘭州）

在以前被基因治療排除的患者中，利用修補術去除中和的AAV抗體

會議報導

醫學博士Glen F.Pierce

B型血友病基因治療的臨床候選AAV3載體的開發

會議報導

醫學博士Alok Srivastava，FRACP，FRCPA，FRCP

通過祖先序列重建為凝血酶A基因療法賦予更大效力的凝血因子VIII轉基因的開發。

會議報導

H. Trent Spencer博士

血友病長期隨訪後的AAV整合分析A狗揭示了AAV介導的基因校正的遺傳後果。

會議報導

醫學博士Glen F.Pierce

腺相關病毒（AAV）載體基因治療：在血友病中的應用

互動網絡研討會

由醫學博士Barbara A. Konkle提出

血友病治療中心在準備基因治療的預期可用性時，現在需要考慮什麼？

播客

由醫學博士史蒂文·W·派珀（Steven W. Pipe）和醫學博士MB的奈傑爾·基（Nigel Key）主持。 FRCP

解讀血友病基因治療臨床試驗中的載體劑量

播客

由醫學博士史蒂文·W·派珀（Steven W. Pipe）和醫學博士MB的奈傑爾·基（Nigel Key）主持。 FRCP

有抑製劑病史的血友病基因治療

播客

由醫學博士史蒂文·W·派珀（Steven W. Pipe）和醫學博士MB的奈傑爾·基（Nigel Key）主持。 FRCP

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