B型血友病基因治療的臨床候選AAV3載體的開發
ASGCT第23屆年會摘要

B型血友病基因治療的臨床候選AAV3載體的開發

哈里森·布朗1，克里斯托弗·B·杜林1羅蘭·赫爾佐格（Roland W.Herzog）2陳玲3，大衛·馬庫斯（David M. Markusic）2，H。Trent Spencer1，阿羅克·斯里瓦斯塔瓦4，阿倫·斯里瓦斯塔瓦（Arun Srivastava）5

1喬治亞州亞特蘭大市埃默里大學兒科

2印第安那印第安納波利斯印第安那醫學院的兒科

3復旦大學基因工程，上海

4印度韋洛爾基督教醫學院血液學

5佛羅里達大學蓋恩斯維爾分校兒科

關鍵數據點

血友病B的第一個成功臨床試驗中使用的FIX表達盒的結構（scAAV8-LP1-FIX-WT-CO，紅色）與當前研究中使用的FIX表達盒的結構比較（scAAV3-HSh-TTR-Padua-FIX -LCO，藍色）。 從LP1到HSh-TTR的啟動子的優化導致表達增加2-3倍，對Padua變體的密碼子優化使表達增加3-3-8倍，從而導致總體表達增加40-50折。

使用明亮的熒光素酶轉導抑制試驗（BL-TIA）從有或沒有連續DFPP循環的患者獲得的結果。 連續循環在降低Nab滴度方面比非連續循環更有效。 回歸分析預測，5個週期將使起始AAVS3 NAb滴度降低94％，這將使60％的患者得到治療。

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