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ASGCT 第 25 屆年會的亮點
遞送 CRISPR/Cas9 mRNA LNP 以修復 A 型血友病小鼠 FVIII 基因的小缺失
主講人：Chun-Yu Chen, PhD, Fellow-PhD | 免疫與免疫療法，西雅圖兒童醫院西雅圖，華盛頓，美國
陳春雨1, 蔡小禾1, 卡羅爾·苗1,2
1西雅圖兒童研究所，西雅圖，華盛頓
2華盛頓大學兒科，西雅圖，華盛頓
關鍵數據點
將封裝在基於 MC3 的脂質納米顆粒 (LNP) 中的各種熒光素酶 mRNA (Luc) 製劑靜脈注射到小鼠體內。 熒光素酶表達主要在肝臟中檢測到，LNP 製劑 5 表達最強。肝臟免疫染色表明 Dil 標記的 LNP 可以成功轉染肝細胞和內皮細胞 在體內。
封裝的 Cas9 mRNA 和單嚮導 RNA (sgRNA) LNP 被靜脈注射到免疫缺陷型血友病 A (NSG HA) 小鼠體內。 內源性 FVIII 穩定表達長達 4 週通過 aPTT 測定得到證實，編輯突變 FVIII 分別通過 DNA 測序和在線 CRISPR 分析工具進行驗證。
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