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會議簡報

Stabilin-2 啟動子調節血友病小鼠慢病毒載體遞送後對 FVIII 的免疫反應

Antonia Follenzi，醫學博士，博士

B-LIEVE 的劑量選擇和研究設計，一項 FLT1A 基因治療 B 型血友病患者的 2/180 期劑量確認臨床試驗

Pratima Chowdary，MRCP，FRCPath

在 2118 處消除 N-糖基化位點的因子 VIII 變體在基因療法治療的血友病 A 小鼠中降低了抗 FVIII 免疫反應

Carol H. Miao，醫學博士

關鍵 3 期 HOPE-B 基因治療試驗的最終分析：Etranacogene Dezaparvovec 在成人重度或中重度 B 型血友病患者中的穩定穩態療效和安全性

馬里蘭州沃爾夫岡·密斯巴赫

使用世界血友病基因治療聯盟聯合會對接受基因治療的血友病患者進行長期隨訪

芭芭拉·康克爾（馬里蘭州）

Valoctocogene Roxaparvovec 基因轉移治療嚴重血友病 A 的療效和安全性：GENER8-1 兩年分析結果

史蒂芬·派珀（馬里蘭州）

Valoctocogene Roxaparvovec 基因轉移治療嚴重 A 型血友病對健康相關生活質量的影響

約翰尼·馬蘭古（Johnny Mahlangu），理學學士（BSc），MBBCh，MMed，FCPath

通過免疫抑制打破轉基因耐受

Valder R. Arruda，醫學博士，博士

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