Chinese (Traditional) Chinese (Traditional)
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish

會議簡報

重度B型血友病（HB）患者達到正常FIX活性水平的新型腺相關病毒（AAV）基因治療（FLT180a）的隨訪（B-AMAZE研究）

Pratima Chowdary，MRCP，FRCPath

AAVhu37衣殼載體技術在嚴重血友病中的首次人類基因治療研究– BAY 2599023具有廣泛的患者資格，並且穩定且持續的FVIII長期表達

史蒂芬·派珀（馬里蘭州）

長期隨訪的血友病A狗模型中腺相關病毒載體持久性的表徵。

保羅·巴蒂（Paul Batty），MBBS，博士

Etranacogene Dezaparvovec（AAV5-Padua hFIX變體），一種用於成人嚴重或中度嚴重血友病B基因轉移的增強載體：來自2b期臨床試驗的兩年數據

史蒂芬·派珀（馬里蘭州） 

Etranacogene Dezaparvovec在患有嚴重或中度重度B型血友病的成人中的療效和安全性：3期Hope-B基因治療試驗的第一批數據

史蒂芬·派珀（馬里蘭州）

來自第三期HOPE-B基因治療試驗的第一批數據：Etranacogene Dezaparvovec（AAV3-Padua hFIX變體； AMT-5）在患有嚴重或中度嚴重血友病B的成年人中的療效和安全性，無論先前是否存在抗衣殼中和

史蒂芬·派珀（馬里蘭州）

Etranacogene Dezaparvovec（AAV5-Padua hFIX變體），一種用於患有嚴重或中度嚴重血友病的成年人B的基因轉移增強載體

醫學博士Annette von Drygalski

患有嚴重或中度嚴重血友病B的成年人的AMT-060基因治療證實穩定的FIX表達和持久的出血減少以及因子IX消耗持續長達5年

馬里蘭州沃爾夫岡·米斯巴赫

回到頂部
圖片

Please enable the javascript to submit this form

關於我們

得到拜耳、BioMarin、CSL Behring、Freeline Therapeutics Limited、輝瑞公司、Spark Therapeutics 和 uniQure, Inc. 的教育資助支持。

基本SSL