嚴重或中度乙型血友病患者AMT-061(Etranacogene Dezaparvovec)的開發最新進展

嚴重或中度乙型血友病患者AMT-061(Etranacogene Dezaparvovec)的開發最新進展
WFH虛擬峰會2020的要點

嚴重或中度乙型血友病患者AMT-061(Etranacogene Dezaparvovec)的開發最新進展

史蒂文·派珀1 沃爾夫岡·米斯巴赫2 安妮特·馮·德瑞格斯基(Annette Von Drygalski)3 亞當·吉爾馬斯(Adam Giermasz),4 卡琳娜·梅傑(Karina Meijer),5 Michiel Coppens,6 彼得·坎普曼7 羅伯特·克拉姆羅斯,8 羅傑·舒特根斯,9 Nigel S.Key,10 蘇珊·拉蒂摩爾,11 邁克爾·雷赫特(Michael Recht)12 埃斯特萬·戈麥斯(Esteban Gomez),13 吉安卡洛·卡斯塔曼(Giancarlo Castaman),14 艾琳·索耶(Eileen K.12 羅伯特·古特12 弗蘭克·WG·李貝克15

1密歇根大學,美國安阿伯

2法蘭克福大學醫院,德國法蘭克福

3加州大學聖地亞哥分校,美國聖地亞哥

4加州大學戴維斯分校,美國薩克拉曼多

5荷蘭格羅寧根大學格羅寧根大學醫學中心

6荷蘭阿姆斯特丹學術醫學中心

7Rigshospitalet,丹麥哥本哈根

8Vivantes Klinikum,柏林,德國

9荷蘭烏得勒支大學醫學中心

10美國北卡羅來納大學教堂山分校

11俄勒岡健康科學大學,美國波特蘭

12美國馬薩諸塞州列剋星敦uniQure biopharma BV

13美國鳳凰城鳳凰兒童醫院

14Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi,佛羅倫薩,意大利

15荷蘭鹿特丹伊拉斯姆斯大學醫學中心

關鍵數據點

該圖總結了用於測試AMT-060和AMT-061(etranacogene dezaparvovec)的研究設計。 兩項研究均包括血友病B和FIX水平≤2%的男性。 臨床嚴重性基於FIX預防或每年≥4出血或血友病性關節炎。 儘管AAV5 NAbs的存在是AMT-060試驗的排除標準,但發現低劑量隊列中的3名參與者在開始給藥前具有可檢測的滴度,對安全性或功效沒有影響。 結果,AAV5 NAb的存在不是AMT-061試驗的排除標準。 以060個劑量測試AMT-2,以061個劑量中的較高劑量測試AMT-2。

低劑量和高劑量組的患者顯示FIX的劑量依賴性持續增加長達4年,低劑量組平均5%,高劑量組平均7.5%。 患者還表現出FIX使用量的持續減少。 在研究入組時使用FIX預防的9名參與者中,有8名在最後一次隨訪時無FIX預防。

單次AMT-061輸注治療的患者已證明FIX活性水平持續升高長達52週。 隨訪3年後,這1名參與者的平均FIX活動水平在功能治愈範圍內為41%。 所有3位參與者的FIX使用量也有所減少,並已停止常規使用預防措施。

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