關於持久治療功效和安全性的首次人體四年隨訪研究:使用 Valoctocogene Roxaparvovec 治療嚴重 A 型血友病的 AAV 基因治療

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K.John Pasi,MB,ChB,PhD,FRCP,FRCPath,FRCPCH1; Savita Rangarajan,MBBS,FRCP,FRCPath2; 尼娜米切爾,MB,BChir3; Will Lester,MB,ChB,PhD,FRCP,FRCPath4; Emily Symington,理學士,MBBS,MRCP,FRCPath5; Bella Madan,醫學博士,FRCP,FRCPath6; Michael Laffan,DM,FRCP,FRCPath7; 克里斯·B·羅素博士3; 李明進,理學碩士3; 本傑明·金,醫學博士,哲學碩士3; Glenn F. Pierce,醫學博士,博士8; Wing Yen Wong,醫學博士3

1Barts and the London School of Medicine and Dentistry,倫敦,英國

2南安普頓大學醫院,英國南安普敦

3BioMarin Pharmaceutical Inc.,諾瓦托,CA,美國

4伯明翰大學醫院 NHS 基金會信託基金,英國伯明翰

5劍橋大學醫院 NHS 基金會信託基金,英國劍橋

6Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust,倫敦,英國

7英國倫敦帝國理工學院血液學中心。

8顧問,美國加利福尼亞州拉霍亞

關鍵數據點

左圖總結了 BMN 270(valoctocogene roxaparvovec)的隊列劑量。 最低劑量的 2 名患者 (6 x 1012 和2 x 1013 vg/kg) 沒有表現出足夠的 FVIII 表達。 對 13 個較高劑量組中的 2 名患者的研究結果進行了審查:7 名 6 x 1013 vg/kg (6E13) 和 6 在 4 x 1013 vg/kg (4E13)。 所有 15 名患者的基線特徵顯示在右側。 值得注意的是,14 名患者中有 15 名在基線時接受了預防性治療,平均年出血率 (ABR) 為 6.5。

兩個劑量組的患者均顯示 ABR 顯著降低,在 4E6 組和 13E3 組輸注後持續長達 4 年和 13 年。 平均累積 ABR 在 95E0.8 隊列中降低了 6% 至 13,在 93E0.9 隊列中降低了 4% 至 13。 4E6 隊列的 7 名參與者中有 6 名在第 13 年沒有自發性出血,3E5 隊列的 6 名參與者中有 4 名在第 13 年沒有發生自發性出血。 所有參與者均未接受 FVIII 預防。

兩個劑量組(綠色的2E6,黃色的13E4)中的患者表現出劑量依賴性的FVIII活性水平持續增加,在13E208隊列中長達6週,在13E156隊列中長達4週(基於顯色測定)。 在較高劑量組中,平均FVIII水平通常較高(n = 13),在7至70週內達到80%-16%的峰值,然後緩慢下降。 較低劑量組(n = 52)的平均FVIII水平在同一時期達到6%-20%的峰值,然後緩慢下降。

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得到拜耳、BioMarin、CSL Behring、Freeline Therapeutics Limited、輝瑞公司、Spark Therapeutics 和 uniQure, Inc. 的教育資助支持。

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