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第62屆ASH年會和博覽會的要點
Etranacogene Dezaparvovec（AAV5-Padua hFIX變體），一種用於成人嚴重或中度嚴重血友病B基因轉移的增強載體：來自2b期臨床試驗的兩年數據
醫學博士Annette von Drygalski1醫學博士Adam Giermasz2，醫學博士Giancarlo Castaman3，醫學博士Nigel S. Key4,5，蘇珊·拉蒂莫爾（RN）6醫學博士Frank WG Leebeek7，醫學博士Wolfgang A. Miesbach8醫學博士Michael Recht9，醫學博士Esteban Gomez10羅伯特·古特（Robert Gut），醫學博士11和醫學博士Steven W. Pipe12
1加州大學聖地亞哥分校聖地亞哥健康中心血液學/腫瘤學系醫學系
2加利福尼亞大學戴維斯分校，薩克拉曼多
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi，佛羅倫薩，意大利
4北卡羅來納大學教堂山分校，北卡羅來納州
5北卡羅來納大學教堂山分校北卡羅萊納大學血液學系
6俄勒岡州波特蘭市俄勒岡健康與科學大學
7荷蘭鹿特丹伊拉斯姆斯大學醫學中心
8德國法蘭克福大學醫院血友病中心
9俄勒岡州波特蘭市俄勒岡健康與科學大學
10亞利桑那州鳳凰城鳳凰兒童醫院
11UniQure Inc，馬薩諸塞州列剋星敦
12密歇根大學安娜堡分校
關鍵數據點
AMT-2（依那古定dezaparvovec）的061B期臨床試驗被設計為開放標籤的單臂研究。 在5名參與者中以3x2的劑量注入了單劑量的AAV10-Padua hFIX13 gc / kg。 主要終點為6週時的FIX活性，隨訪時間為5年。 預先存在的針對AAV5的中和抗體不是排除標準。
所有5名參與者在輸注後6週FIX活性≥3％的主要終點均達到。 2年時的平均FIX活性為44.2％，並且從1年到2年的FIX活性穩定。在2年中，有2或3名參與者沒有出血或使用FIX濃縮物。 第三位參與者輸注FIX替代療法2次，其中1次疑似出血，另外1次確診出血。
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互動網絡研討會
由醫學博士Barbara A. Konkle提出
馬里蘭州史蒂芬·W·派珀
由Johnny Mahlangu，BSc，MBBCh，MMed，FCPath提出
由醫學博士David Lillicrap提出
由Thierry VandenDriessche，PhD提出
演講者：Flora Peyvandi，醫學博士
主講人：Glenn F. Pierce，醫學博士
