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會議簡報

重度血友病 A 的 Valoctocogene Roxaparvovec 基因轉移後內源性、轉基因 FVIII 表達與出血事件之間的關係：GENEr8-1 3 期試驗的事後分析

史蒂芬·派珀（馬里蘭州）

對血友病及其他疾病的肝臟進行慢病毒基因治療

阿萊西奧·坎托雷博士

血友病 B 患者跨基線 FIX 表達水平的出血數據：使用“因子表達研究”的分析

史蒂芬·派珀（馬里蘭州）

血友病基因治療臨床試驗的最新進展

馬里蘭州沃爾夫岡·密斯巴赫

通過液體活檢整合位點測序監測體內基因治療方法中的載體整合位點

丹妮拉·切薩納博士

有和沒有預先存在的 AAV5 中和抗體的血友病 B 成人的臨床結果：來自第 6 期 Etranagene Dezaparvovec HOPE-B 基因治療試驗的 3 個月數據

醫學博士Wolfgang A. Miesbach

克服抗 AAV 預先存在的免疫力，在臨床環境中實現安全有效的基因轉移

朱塞佩·隆齊蒂博士

Valoctocogene Roxaparvovec 腺相關病毒基因轉移治療重度血友病 A 的療效和安全性：3 期 GENEr8-1 試驗的結果

Margareth C. Ozelo，醫學博士，博士

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