會議簡報

有和沒有預先存在的 AAV5 中和抗體的血友病 B 成人的臨床結果：來自第 6 期 Etranagene Dezaparvovec HOPE-B 基因治療試驗的 3 個月數據

保羅·巴蒂（Paul Batty），MBBS，博士

AAV 載體基因療法在血友病中的演進正在進行中。 BAY 2599023 的獨特功能能否滿足突出需求？

保羅·巴蒂（Paul Batty），MBBS，博士

Valoctocogene Roxaparvovec 腺相關病毒基因轉移治療重度血友病 A 的療效和安全性：3 期 GENEr8-1 試驗的結果

保羅·巴蒂（Paul Batty），MBBS，博士

Etranacogene Dezaparvovec 在成人重度或中度重度 B 型血友病中的 52 週療效和安全性：來自 3 期 HOPE-B 基因治療試驗的數據

保羅·巴蒂（Paul Batty），MBBS，博士

來自成人 B 型血友病 3 期 HOPE-B 基因治療試驗的肝臟安全病例報告

保羅·巴蒂（Paul Batty），MBBS，博士

重度B型血友病（HB）患者達到正常FIX活性水平的新型腺相關病毒（AAV）基因治療（FLT180a）的隨訪（B-AMAZE研究）

Pratima Chowdary，MRCP，FRCPath

犬血友病模型中腺相關病毒基因治療後早期結果的調查

保羅·巴蒂（Paul Batty），MBBS，博士

長期隨訪的血友病A狗模型中腺相關病毒載體持久性的表徵。

保羅·巴蒂（Paul Batty），MBBS，博士