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會議簡報

Valoctocogene Roxaparvovec 基因轉移 2 年後轉基因產生的 FVIII 與出血率之間的關係：來自 Gener8-1 的結果

約翰尼·馬蘭古（Johnny Mahlangu），理學學士（BSc），MBBCh，MMed，FCPath

穩定止血矯正和改善血友病相關生活質量：Etranacogene Dezaparvovec 關鍵 3 期 HOPE-B 試驗的最終分析

史蒂芬·派珀（馬里蘭州）

闡明 AAV 衍生因子 VIII 測定差異背後的機制

 安娜·斯騰伯格博士

遞送 CRISPR/Cas9 mRNA LNP 以修復 A 型血友病小鼠 FVIII 基因的小缺失

陳春雨博士

B-LIEVE 的結果，這是一項 FLT1a AAV 基因治療 B 型血友病患者的 2/180 期劑量確認研究

蓋伊·楊（MD）

Stabilin-2 啟動子調節血友病小鼠慢病毒載體遞送後對 FVIII 的免疫反應

Antonia Follenzi，醫學博士，博士

接受 Etranacogene Dezaparvovec 基因治療後重度或中度重度 B 型血友病患者健康相關生活質量的改善

史蒂芬·派珀（馬里蘭州）

在 2118 處消除 N-糖基化位點的因子 VIII 變體在基因療法治療的血友病 A 小鼠中降低了抗 FVIII 免疫反應

Carol H. Miao，醫學博士

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