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會議簡報

Valoctocogene Roxaparvovec 基因轉移 2 年後轉基因產生的 FVIII 與出血率之間的關係：來自 Gener8-1 的結果

約翰尼·馬蘭古（Johnny Mahlangu），理學學士（BSc），MBBCh，MMed，FCPath

遞送 CRISPR/Cas9 mRNA LNP 以修復 A 型血友病小鼠 FVIII 基因的小缺失

陳春雨博士

闡明 AAV 衍生因子 VIII 測定差異背後的機制

 安娜·斯騰伯格博士

Stabilin-2 啟動子調節血友病小鼠慢病毒載體遞送後對 FVIII 的免疫反應

Antonia Follenzi，醫學博士，博士

B-LIEVE 的結果，這是一項 FLT1a AAV 基因治療 B 型血友病患者的 2/180 期劑量確認研究

蓋伊·楊（MD）

在 2118 處消除 N-糖基化位點的因子 VIII 變體在基因療法治療的血友病 A 小鼠中降低了抗 FVIII 免疫反應

Carol H. Miao，醫學博士

穩定止血矯正和改善血友病相關生活質量：Etranacogene Dezaparvovec 關鍵 3 期 HOPE-B 試驗的最終分析

史蒂芬·派珀（馬里蘭州）

使用世界血友病基因治療聯盟聯合會對接受基因治療的血友病患者進行長期隨訪

芭芭拉·康克爾（馬里蘭州）

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