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血友病治療的歷史:基因療法的非替代療法
血友病長期隨訪後的AAV整合分析A狗揭示了AAV介導的基因校正的遺傳後果。
腺相關病毒(AAV)載體基因治療:在血友病中的應用
長期隨訪的血友病A狗模型中腺相關病毒載體持久性的表徵。
B型血友病基因治療的臨床候選AAV3載體的開發
本月訪談專家
在血友病 A 狗模型中長期隨訪 FVIII 轉基因遞送後 AAV 載體插入的頻率、位置和性質
FVIII的基因治療
有抑製劑病史的血友病基因治療
NHF第十五屆關於血友病的新技術和基因轉移研討會的要點
解讀血友病基因治療臨床試驗中的載體劑量
關鍵考慮因素:血友病基因治療的進展
血友病基因治療產品/因子活性的實驗室測量
用於血友病基因治療的慢病毒載體
血友病A狗模型中AAV FVIII基因轉移的長期載體基因組結果和免疫原性
臨床試驗功效更新
在以前被基因治療排除的患者中,利用修補術去除中和的AAV抗體
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