醫學博士Wolfgang A. Miesbach
ISTH 2021 大會的亮點

有和沒有預先存在的 AAV5 中和抗體的血友病 B 成人的臨床結果:來自第 6 期 Etranagene Dezaparvovec HOPE-B 基因治療試驗的 3 個月數據

前鋒李貝克1, W. 米斯巴赫2, M.雷赫特3, NS 鍵4, S.拉鐵摩爾3, G. 卡斯塔曼5, EK 索耶6,7, D. 庫珀6,7, V. 費瑞拉6,7, SW管8, HOPE-B 調查員

1荷蘭鹿特丹伊拉斯姆斯大學醫學中心

2法蘭克福大學醫院,德國法蘭克福

3俄勒岡健康與科學大學,美國波特蘭

美國北卡羅來納大學教堂山分校

5意大利佛羅倫薩Careggi大學醫院出血性疾病和凝血中心

6uniQure BV,阿姆斯特丹,荷蘭

7uniQure Inc, 列剋星敦, 美國

8密歇根大學,安娜堡,美國

關鍵數據點

有和沒有 AAV5 中和抗體的患者的 FIX 活性

在 HOPE-B 試驗中,23 名初始參與者中有 54 名在基線時具有可檢測的中和 AAV5 抗體 (Nabs) 滴度,並且可以評估 NAb 與 FIX 活性之間相關性的結果。 縱軸是觀察到接受全劑量載體的那些人的 6 個月 FIX 活性。 無法檢測到 NAb 的患者在水平軸(檢測閾值)上繪製為 7。 橫軸顯示了其他參與者在 7-700 範圍內的滴度。 有一名無反應的參與者的滴度 > 3200,不包括在內。 如圖所示,FIX 活性在有和沒有預先存在 AAV5 的 NAb 的參與者中相似,滴度高達 678。

HOPE-B 試驗的不良事件
這張來自 HOPE-B 試驗的表格顯示了在基線時有 (n = 23) 和沒有 (n = 31) 可檢測 AAV5 中和抗體 (NAb) 的患者在轉基因輸注後的不良事件。 與 FIX 的水平一樣,有和沒有 AAV5 NAb 的患者的 AE 沒有明顯差異。

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