ISTH 2021 大會的亮點
有和沒有預先存在的 AAV5 中和抗體的血友病 B 成人的臨床結果:來自第 6 期 Etranagene Dezaparvovec HOPE-B 基因治療試驗的 3 個月數據
前鋒李貝克1, W. 米斯巴赫2, M.雷赫特3, NS 鍵4, S.拉鐵摩爾3, G. 卡斯塔曼5, EK 索耶6,7, D. 庫珀6,7, V. 費瑞拉6,7, SW管8, HOPE-B 調查員
1荷蘭鹿特丹伊拉斯姆斯大學醫學中心
2法蘭克福大學醫院,德國法蘭克福
3俄勒岡健康與科學大學,美國波特蘭
美國北卡羅來納大學教堂山分校
5意大利佛羅倫薩Careggi大學醫院出血性疾病和凝血中心
6uniQure BV,阿姆斯特丹,荷蘭
7uniQure Inc, 列剋星敦, 美國
8密歇根大學,安娜堡,美國
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