血友病 B 患者跨基線 FIX 表達水平的出血數據：使用“因子表達研究”的分析

第 63 屆 ASH 年會的亮點

血友病 B 患者跨基線 FIX 表達水平的出血數據：使用“因子表達研究”的分析

湯姆·伯克，理學碩士^{1,2 *}, 阿努姆·謝赫^2*, 塔拉哈阿里^3*, 李南新，博士，工商管理碩士⁴，芭芭拉·康克爾，醫學博士⁵, 德克蘭·努恩 (Declan Noone)，理學碩士^6*, 布賴恩·奧馬霍尼 (Brian O'Mahony)，FACSLM^{7,8 *}，史蒂芬·W·派珀⁹, 和 Jamie O'Hara, 理學碩士^{1,2 *}

¹英國切斯特大學健康與社會關懷學院
²HCD Economics, Daresbury, 英國
³uniQure，馬薩諸塞州列剋星敦
⁴uniQure，馬薩諸塞州列剋星敦
⁵華盛頓大學華盛頓州華盛頓出血病中心
⁶歐洲血友病聯盟，布魯塞爾，比利時
⁷都柏林聖三一學院，都柏林，愛爾蘭
⁸愛爾蘭血友病學會，愛爾蘭都柏林
⁹密歇根大學，密西根州安娜堡分校兒科和病理學系

關鍵數據點

因子表達水平的廣義線性模型中的預測出血

兩項疾病負擔研究（CHESS EU I-II 和 CHESS US/US+）的數據用於廣義線性模型 (GLM)，通過對數鏈接評估血友病患者 ABR 和 FIX 表達水平 (FEL) 之間的關聯B. 在分析中包括的所有患者 (N = 407) 中，平均 FEL (SD) 為 9.95 IU/dL (10.5)，平均 ABR (SD) 為 2.4 次出血/年 (3.6)。作為模型產生的 FEL 函數的預測出血如上所示。在調整年齡、BMI 和血源性病毒後，FEL 每增加 0.8%，模型中的平均 ABR 降低 1 個單位。P <0.001）。